試験ID jRCTs031190141
最終情報更新日：2026年10月16日
ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性を検証するための前向き、単施設試験
基本情報
| 試験ID | jRCTs031190141 | |
|---|---|---|
| 研究名称 / Scientific Title（Acronym） | ウェルナー症候群に対するニコチンアミド リボシドの安全性・有効性を検証するための前向き、単施設試験 | Prospective, single-center, cross-over trial to verify safety and effectiveness of nicotinamide riboside for patients with Werner syndrome |
| 平易な研究名称 / Public Title（Acronym） | Cross-over trial to verify safety and effectiveness of nicotinamide riboside for patients with Werner syndrome | |
| 試験進捗状況/Recruitment status | Complete | |
| 登録日時 | 2019年11月27日 | |
| 最終情報更新日 | 2026年10月16日 | |
| 試験開始日（予定日） | ||
| 試験終了日（予定日） | ||
| 組入れ開始日 / Date of first enrollment | ||
試験概要
| 試験実施地域 / Region | 日本 | |
|---|---|---|
| 実施都道府県 | 千葉県 | |
| 目標症例数/Target sample size | 30 | |
| 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied | ウェルナー症候群 | Werner syndrome |
| 試験のタイプ / Study type | 介入 | Interventional |
| 試験デザイン / Study design | ||
| ランダム化 / Randomization | ||
| 介入1 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスチルベン（pterostilbene）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入2 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスチルベン（pterostilbene）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入3 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスチルベン（pterostilbene; PT）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入4 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスチルベン（pterostilbene; PT）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入5 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスティルベン（pterostilbene; PT）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入6 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスティルベン（pterostilbene; PT）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入7 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mg、プテロスティルベン（pterostilbene; PT）50mgを食事に関わらず毎朝1日2カプセル内服 | |
| 介入8 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入9 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入10 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入11 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入12 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入13 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入14 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入15 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入16 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入17 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 介入18 | ニコチンアミド リボシド（nicotinamide riboside; NR）250mgを食事に関わらず毎朝1日4カプセル内服 | |
| 主要評価項目 / Primary outcomes | ウェルナー症候群患者における試験参加後26週および52週時点での安全性（被験薬を26週間服用） | Safety at 26 and 52 weeks of the tested drugs in patients with Werner syndrome |
| 副次評価項目 / Secondary outcomes | ・ 皮膚潰瘍の大きさ、数 ・ 血清NAD値 ・ 炎症反応 ・ 血液検査（脂質、血糖、肝機能など） ・ 握力検査 ・ 歩行速度 ・ 内臓脂肪 ・ DEXA (Dual energy X ray absorptiometry)法による骨格筋指数 ・ ヒールパッド厚 ・ CAVI (Cardio-ankle vascular index) ・ ABI (Ankle brachial pressure index) ・ PWV (Pulse wave velocity) ・ グルコースクランプ法によるインスリン抵抗性 ・ Cockroft-Gault、MDRD、CKD-EPIおよびシスタチンCに基づく方法で計算される糸球体濾過率 ・ 尿アルブミン排泄、尿中NAG、β2-ミクログロブリン, L-FABP, Kim-1 ・ NMRまたはHPLCで計算されるリポ蛋白粒子プロファイル ・ 安静代謝率 ・ メタボロミクス ・ qPCR (Quantitative polymerase chain reaction) ・ ウェスタンブロッティング ・ RNAシークエンス ・ DNAメチレーションプロファイル | - Size of skin ulcer - NAD levels in whole blood - Inflammatory response - Blood test (lipid, blood glucose, liver function etc.) - Handgrip strength test - Walking speed - Visceral fat - Skeletal muscle index by DEXA (Dual energy X ray absorption) method - Heel pad thickness - CAVI (Cardio-ankle vascular index) - ABI (Ankle brachial pressure index) - PWV (Pulse wave velocity) - Insulin resistance by glucose clamp method - Glomerular filtration rate calculated with Cockroft-Gault, MDRD, CKD-EPI and cystatin C based methods - Urinary albumin excretion, urinary NAG, beta2-microglobulin, L-FABP, Kim-1 - Lipoprotein particle profile calculated by NMR or HPLC - Resting metabolic rate - Metabolomics - qPCR (Quantitative polymerase chain reaction) - Western blotting - RNA sequence - DNA methylation profile |
適格性
| 年齢（下限）/ Age minimum | 20歳以上 | >= 20age old |
|---|---|---|
| 年齢（上限）/ Age maximum | Not applicable | |
| 性別 / Gender | 男女両方 | Both |
| 選択基準 / Include criteria | Patients who meet all of the following criteria are included. 1) Patients who are diagnosed with Werner syndrome 2) Patients who explained the study contents using explanatory documents and obtained written consent for study participation from the person or the representative 3) Male or female 20 years old and more 4) Patients whose hematocrit value is judged to be clinically acceptable by the investigator or co-investigator 5) Patients who can comply with the protocol requirements by the investigator or co-investigator | |
| 除外基準 / Exclude criteria | Patients who meet any of the following criteria are not included. 1) Disease or (including laboratory values) that may be influenced by the interpretation of data or safety, or the protocol evaluation cannot be performed safely, as the investigator or co-author decides Patients with clinically significant abnormalities. 2) Patients who have significant dehydration as judged by the principal investigator or co-investigator 3) Patients with pericardial fluid, ascites and pleural effusion 4) Patients participating in another clinical trial within 30 days before obtaining consent 5) Clinical signs seen at initial screening are the final stage of Werner syndrome progression, and safe completion of the study and patients judged to be difficult to assess, including: - Patients who received continuous or intermittent home oxygen therapy for 6 months before obtaining consent - Patients who received at least 2 hospitalizations for pneumonia during the 12 months prior to obtaining consent - Patients who show at least 10% net weight loss and do not recover as stated on the chart. This includes significant net weight loss over the last six months (beyond the estimated measurement error). - Patients requiring CKD stage 5 and/or peritoneal or hemodialysis - Patients whose liver function test value is more than 3 times the upper limit of normal 6) Patients with a history of hypersensitivity to nicotinamide riboside 7) Patients with a history of serious drug hypersensitivity or allergic reaction such as anaphylaxis 8) Patients whose estimated survival time is judged to be at terminal stage less than 2 years 9) Patients who cannot comply with study requirements and procedures 10) Patients with malignancy or patients with a history of malignancy 11) Patients suspected of having cancer on chest X-ray 12) Patients who are positive for tumor marker test (CEA, CA19-9) (if positive, upper and lower gastrointestinal endoscopy must show negative for cancer, for enrollment) 13) Pregnant, brestfeeding, possibly pregnant or planned patients 14) Patients who are considered inappropriate by the investigator or co-investigators 15) Patients taking nicotinamide riboside within 30 days of screening visit |
責任研究者
| 責任研究者 / Name of lead principal investigator | Masaya Koshizaka | |
|---|---|---|
| 組織名 / Organization | ||
| 部署名 / Division | Chiba University Hospital | |
| 住所 / Address | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, JAPAN Chiba Japan 260-8677 | |
| 電話 / Telephone | +81-43-226-2092 | |
| 実施責任組織 / Affiliation | 越坂 理也 | Chiba University Hospital |
| 研究費提供組織 / Funding Source | ||
| 共同実施組織 / Funding Source | ||
| 受付ID |
試験問い合わせ窓口
| 住所 / Address | 1-8-1 Inohana, Chuo-ku, Chiba-shi, Chiba, JAPAN Chiba Japan 260-8677 | |
|---|---|---|
| 電話 / Telephone | +81-43-226-2092 | |
| ホームページURL | ||
| overslope@chiba-u.jp | ||
| 担当者 / Name of contact person | Masaya Koshizaka |
倫理審査委員会
| 認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の名称 | ||
|---|---|---|
| 上記委員会の認定番号 | 住所 / Address | |
| 電話番号 | ||
| 審査受付番号 | ||
| 当該臨床研究に対する審査結果 | ||
| 認定臨床研究審査委員会の承認日 | ||
変更・中止の場合
| 中止届出日 | ||
|---|---|---|
| 中止年月日 | ||
| 中止の理由 | ||
終了の場合
| 終了届出日 | ||
|---|---|---|
| 観察期間終了日 | ||
| 実施症例数 | ||
| 参加者の流れ（Participant flow） | ||
| 研究対象者の背景情報 | ||
| 疾病等の発生状況のまとめ | ||
| 主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 | ||
| 公開予定日 | ||
| 要約 | ||
| 研究実施計画書のURL | ||
| 結果に関する最初の出版物での発表日 | ||
| 結果と出版物に関するURL | ||
IPD data sharing
| 個々の研究対象者単位のデータ（IPD）を共有する計画 | ||
|---|---|---|
| 計画の説明 | ||