試験ID jRCT2090220384
最終情報更新日：2026年5月27日
パーキンソン病に対するヒトiPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植による安全性及び有効性を検討する医師主導治験（第Ⅰ/Ⅱ相）
基本情報
| 試験ID | jRCT2090220384 | |
|---|---|---|
| 研究名称 / Scientific Title（Acronym） | パーキンソン病に対するヒトiPS 細胞由来ドパミン神経前駆細胞の細胞移植による安全性及び有効性を検討する医師主導治験（第Ⅰ/Ⅱ相） | Kyoto Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of iPSC-derived dopaminergic progenitors in the treatment of Parkinson's Disease |
| 平易な研究名称 / Public Title（Acronym） | Kyoto Trial to Evaluate the Safety and Efficacy of iPSC-derived dopaminergic progenitors in the treatment of Parkinson's Disease | |
| 試験進捗状況/Recruitment status | COMPLETED | |
| 登録日時 | 2018年9月12日 | |
| 最終情報更新日 | 2026年5月27日 | |
| 試験開始日（予定日） | ||
| 試験終了日（予定日） | ||
| 組入れ開始日 / Date of first enrollment | ||
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | UMIN000033564 JMA-IIA00384 | |
試験概要
| 試験実施地域 / Region | 日本 | Japan |
|---|---|---|
| 実施都道府県 | ||
| 目標症例数/Target sample size | 7 | |
| 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied | パーキンソン病 | Parkinson's disease |
| 試験のタイプ / Study type | 介入 | Interventional |
| 試験デザイン / Study design | ||
| ランダム化 / Randomization | ||
| 介入1 | 介入の種類： 介入の名称：細胞移植 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：その他 投与経路／適用部位：線条体内 投与量／使用量：2.4 X 10^6（3例目まで）、4.2-5.4X10^6 （4例目以降） cells 投与回数／使用回数：単回 継続期間：単回投与 投与レジメン：全身麻酔下、定位脳手術システムを用いて、両側被殻に移植する。1症例目から3症例目までの投与細胞数は片側あたり2.4×10^6個、4症例目以降の投与細胞数は片側あたり4.2-5.4×10^6個とする。 治療群の詳細：移植当日の朝から免疫抑制剤の投与を開始し、移植後52週間投与し、その後12週かけて漸減終了する。初期には１回0.03～0.15mg/kg、1日2回経口投与して、目標とする血中濃度はトラフ値で5-10 ng/mLの範囲で調整する。 | |
| 介入2 | 介入の種類： 介入の名称：細胞移植 医薬品の剤型／医療機器の一般的名称：その他 投与経路／適用部位：線条体内 投与量／使用量：2.4 X 10^6（3例目まで）、4.2-5.4X10^6 （4例目以降） cells 投与回数／使用回数：単回 継続期間：単回投与 投与レジメン：全身麻酔下、定位脳手術システムを用いて、両側被殻に移植する。1症例目から3症例目までの投与細胞数は片側あたり2.4×10^6個、4症例目以降の投与細胞数は片側あたり4.2-5.4×10^6個とする。 治療群の詳細：移植当日の朝から免疫抑制剤の投与を開始し、移植後52週間投与し、その後12週かけて漸減終了する。初期には１回0.03～0.15mg/kg、1日2回経口投与して、目標とする血中濃度はトラフ値で5-10 ng/mLの範囲で調整する。 | |
| 主要評価項目 / Primary outcomes | 1）有害事象の発現頻度と程度 2）移植後24ヵ月における脳内の移植片増大の有無 | 1) Incidence and severity of adverse events 2) Presence or absence of graft expansion in the brain at 24 months after transplantation |
| 副次評価項目 / Secondary outcomes | ＜安全性の評価項目＞ 1）[18F]FLTの取り込み 2）[18F]GE180の取り込み 3）ジスキネジアスコア 4）移植片の大きさ（MRI） ＜有効性の評価項目＞ 1）MDS-UPDRS PartⅢ（オン時、オフ時）合計得点 2）MDS-UPDRS PartⅡ 合計得点 3）MDS-UPDRS PartⅠ 合計得点 4）MDS-UPDRS PartⅠ、Ⅱ、Ⅲ（オン時、オフ時）合計スコア 5）一日平均オン時間（ジスキネジアあり・なし）、オフ時間 6）Bradykinesia subscale 7）[18F] FDOPAの取り込み 8）DATスキャンにおける取り込み 9）Parkinson's Disease Questionnaire（PDQ-39） 10）Hoehn&Yahr重症度 11）L-dopa equivalent dose 12）Euro-QOL 5 Dimensions-5 Levels（EQ-5D-5L） 13）Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire （WPAI） 14）介護認定区分 | <Safety endpoints> 1) Uptake of [18F]FLT 2) Uptake of [18F]GE180 3) Dyskinesia score 4) Graft size (MRI) <Efficacy endpoints> 1) MDS-UPDRS Part III total score (at ON and OFF times) 2) MDS-UPDRS Part II total score 3) MDS-UPDRS Part I total score 4) Sum score of MDS-UPDRS Part I, Part II, and Part III (at ON and OFF times) 5) Average daily ON duration (with or without dyskinesia) and OFF duration 6) Bradykinesia subscale 7) Uptake of [18F]FDOPA 8) Uptake on DAT scan 9) Parkinson's Disease Questionnaire (PDQ-39) 10) Hoehn and Yahr severity 11) L-dopa equivalent dose 12) Euro-QOL 5 Dimensions-5 Levels (EQ-5D-5L) 13) Work Productivity and Activity Impairment Questionnaire (WPAI) 14) Nursing care category |
適格性
| 年齢（下限）/ Age minimum | 50歳以上 | >= 50age old |
|---|---|---|
| 年齢（上限）/ Age maximum | 70歳未満 | < 70age old |
| 性別 / Gender | 男女両方 | Both |
| 選択基準 / Include criteria | 1)The patient has a diagnosis of PD (clinically established or clinically probable) in accordance with the MDS Clinical Diagnostic Criteria for Parkinson's Disease (2015). 2)The patient plans to undergo transplantation of human iPSC-derived dopaminergic progenitors. 3)The patient has a poor response to existing drug treatments. 4)The patient is >= 50 years and < 70 years of age at the time of informed consent. 5)The patient has had PD for at least 5 years. 6)The patient has both ON and OFF (as demonstrated by the MDS-UPDRS Part III and a symptom diary). 7)The patient is in stage 3 or higher on the Hoehn and Yahr scale at OFF time. 8)The patient is in stage 3 or lower on the Hoehn and Yahr scale at ON time. 9)The patient has an L-dopa response of 30% or more without influence of antiparkinsonian drugs. 10)The patient has a decrease pattern characteristic to PD in the basal ganglia region on DAT scan. 11)The patient has the following organ functions as determined by laboratory tests within 7 days before registration: i)Neutrophil count >= 2,000/microL ii)Platelet count >= 5.0 X 10^4/microL iii)AST, ALT =< 3.0 X upper limit of normal at the study site iv)Total bilirubin =< 1.5 X upper limit of normal at the study site v)eGFR >= 60 mL/min/1.73 m2 vi)eGFR (mL/min/1.73 m2) = 194 X Cr^-1.094 X age^-0.287 (X 0.739 for females) 12)The patient provides written informed consent to participate in the study. A patient who cannot write due to the disease may be enrolled if he or she provides verbal consent and a witness signs the informed consent form. | |
| 除外基準 / Exclude criteria | 1)The patient has a symptomatic organic lesion as detected by head MRI. 2)The patient has abnormal immune function. 3)The patient is demented or deemed at high risk of dementia. 4)The patient has bleeding tendency or abnormal coagulation function. 5)The patient is HBs antigen-positive, or HBs antibody- or HBc antibody-positive with evidence of HBV-DNA. 6)The patient is anti-HIV antibody-positive. 7)The patient is anti-HTLV-1 antibody-positive. 8)The patient has active infection such as hepatitis C or syphilis (STS/TPHA). 9)The patient has contraindication to the study drug (tacrolimus), concomitant drugs (e.g., levodopa, carbidopa, MRI contrast), and/or their components. 10)The patient has hypersensitivity to the study drug (tacrolimus), concomitant drugs (e.g., levodopa, carbidopa, MRI contrast), and/or their components. 11)The patient has severe allergic to gentamicin, a bovine-derived ingredient l or a pig-derived ingredient. 12)The patient has undergone transplantation of human iPSC-derived dopaminergic progenitors. 13)The patient has any of the following diseases concurrently: .Malignant neoplasm .Epilepsy .Mental disease (e.g., depression, bipolar disorder, schizophrenia) .Other serious concurrent diseases (e.g., cerebrovascular disorder, heart disease, chronic respiratory disease, inadequately controlled hypertension, diabetes mellitus) 14)The patient has a history of any of the following: .Malignant neoplasm .Epilepsy .Cerebral hemorrhage .Mental disease (e.g., depression, bipolar disorder, schizophrenia) .Pallidotomy, thalamotomy, or deep brain stimulation 15)The patient is pregnant or lactating, or does not agree to avoid pregnancy throughout the study. 16)The patient, in the opinion of the investigator or subinvestigator, is not appropriate to conduct the study safely. |
責任研究者
| 責任研究者 / Name of lead principal investigator | Ryosuke Takahashi | |
|---|---|---|
| 組織名 / Organization | ||
| 部署名 / Division | Kyoto University Hospital | |
| 住所 / Address | 54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto 606-8507 | |
| 電話 / Telephone | +81-75-751-3771 | |
| 実施責任組織 / Affiliation | 髙橋 良輔 | Kyoto University Hospital |
| 研究費提供組織 / Funding Source | Japan Agency for Medical Research and Development,Sumitomo Pharma Co., Ltd. | |
| 共同実施組織 / Funding Source | ||
| 受付ID |
試験問い合わせ窓口
| 住所 / Address | 54 Kawahara-cho, Shogoin, Sakyo-ku, Kyoto 606-8507 | |
|---|---|---|
| 電話 / Telephone | +81-75-751-3771 | |
| ホームページURL | ||
| neuroofc@kuhp.kyoto-u.ac.jp | ||
| 担当者 / Name of contact person | Nobukatsu Sawamoto |
倫理審査委員会
| 認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の名称 | ||
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| 上記委員会の認定番号 | 住所 / Address | |
| 電話番号 | ||
| 審査受付番号 | ||
| 当該臨床研究に対する審査結果 | ||
| 認定臨床研究審査委員会の承認日 | ||
変更・中止の場合
| 中止届出日 | ||
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| 中止年月日 | ||
| 中止の理由 | ||
終了の場合
| 終了届出日 | ||
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| 観察期間終了日 | ||
| 実施症例数 | ||
| 参加者の流れ（Participant flow） | ||
| 研究対象者の背景情報 | ||
| 疾病等の発生状況のまとめ | ||
| 主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 | ||
| 公開予定日 | ||
| 要約 | ||
| 研究実施計画書のURL | ||
| 結果に関する最初の出版物での発表日 | ||
| 結果と出版物に関するURL | ||
IPD data sharing
| 個々の研究対象者単位のデータ（IPD）を共有する計画 | ||
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| 計画の説明 | ||