試験ID jRCT2080224174
最終情報更新日：2024年9月7日
Patisiranの先行試験を完了した家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象としたPatisiranの長期安全性及び有効性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験
基本情報
| 試験ID | jRCT2080224174 | |
|---|---|---|
| 研究名称 / Scientific Title（Acronym） | Patisiranの先行試験を完了した家族性アミロイドポリニューロパチー患者を対象としたPatisiranの長期安全性及び有効性を評価する多施設共同、非盲検、継続投与試験 | A Multicenter, Open-Label, Extension Study to Evaluate the Long-term Safety and Efficacy of Patisiran in Patients with Familial Amyloidotic Polyneuropathy Who Have Completed a Prior Clinical Study with Patisiran |
| 平易な研究名称 / Public Title（Acronym） | ALN-TTR02-006 | |
| 試験進捗状況/Recruitment status | 参加者募集終了－試験継続中 | completed |
| 登録日時 | 2018年12月6日 | |
| 最終情報更新日 | 2024年9月7日 | |
| 試験開始日（予定日） | ||
| 試験終了日（予定日） | ||
| 組入れ開始日 / Date of first enrollment | ||
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | JapicCTI-184235 | |
試験概要
| 試験実施地域 / Region | 日本 | Japan,Asia except Japan,North America,South America,Europe,Oceania |
|---|---|---|
| 実施都道府県 | ||
| 目標症例数/Target sample size | 211 | |
| 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied | 遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（hATTR アミロイドーシス） | Hereditary transthyretin-mediated amyloidosis(hATTR amyloidosis) |
| 試験のタイプ / Study type | 介入 | Interventional |
| 試験デザイン / Study design | ||
| ランダム化 / Randomization | ||
| 介入1 | 試験対象薬剤等 一般的名称等：Patisiran (ALN-TTR02) 薬剤・試験薬剤：Patisiran 薬効分類コード：129 その他の末梢神経系用薬 用法・用量、使用方法：0.3 mg/kgを3週間ごとに点滴静注する。 対象薬剤等 一般的名称等：- 薬剤・試験薬剤：- 薬効分類コード： 用法・用量、使用方法：- | |
| 主要評価項目 / Primary outcomes | 安全性 治験薬投与の中止に至る有害事象を発現した患者の割合を指標とするpatisiran長期投与における安全性と認容性 5年間 | safety Safety and tolerability of long-term dosing of patisiran as measured by the proportion of subjects with adverse events leading to discontinuation of study drug 5 years |
| 副次評価項目 / Secondary outcomes | safety efficacy Changes from baseline in the following items Neurologic impairment score: NIS, mNIS+7, NIS+7 QOL: QOL-DN, EuroQOL(EQ-5D) Others: R-ODS, COMPASS 31, serum TTR level, mBMI, NIS-Weakness(NIS-W), 10-Meter Walk Test and grip strength test | |
適格性
| 年齢（下限）/ Age minimum | 18歳以上 | >= 18age old |
|---|---|---|
| 年齢（上限）/ Age maximum | 85歳未満 | <= 85age old |
| 性別 / Gender | 男女両方 | Both |
| 選択基準 / Include criteria | Have completed a patisiran study (i.e., completed the last efficacy visit in the parent study) and, in the opinion of the investigator, tolerated study drug Be willing and able to comply with the protocol-required visit schedule and visit requirements and provide written informed consent | |
| 除外基準 / Exclude criteria | Any new or uncontrolled condition that could make the patient unsuitable for participation |
責任研究者
| 責任研究者 / Name of lead principal investigator | ||
|---|---|---|
| 組織名 / Organization | ||
| 部署名 / Division | Alnylam Japan K.K. | |
| 住所 / Address | ||
| 電話 / Telephone | ||
| 実施責任組織 / Affiliation | Medpace Japan KK | |
| 研究費提供組織 / Funding Source | - | |
| 共同実施組織 / Funding Source | ||
| 受付ID |
試験問い合わせ窓口
| 住所 / Address | ||
|---|---|---|
| 電話 / Telephone | ||
| ホームページURL | ||
| RSJapan1@medpace.com | ||
| 担当者 / Name of contact person |
倫理審査委員会
| 認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の名称 | ||
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| 上記委員会の認定番号 | 住所 / Address | |
| 電話番号 | ||
| 審査受付番号 | ||
| 当該臨床研究に対する審査結果 | ||
| 認定臨床研究審査委員会の承認日 | ||
変更・中止の場合
| 中止届出日 | ||
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| 中止年月日 | ||
| 中止の理由 | ||
終了の場合
| 終了届出日 | ||
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| 観察期間終了日 | ||
| 実施症例数 | ||
| 参加者の流れ（Participant flow） | ||
| 研究対象者の背景情報 | ||
| 疾病等の発生状況のまとめ | ||
| 主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 | ||
| 公開予定日 | ||
| 要約 | ||
| 研究実施計画書のURL | ||
| 結果に関する最初の出版物での発表日 | ||
| 結果と出版物に関するURL | ||
IPD data sharing
| 個々の研究対象者単位のデータ（IPD）を共有する計画 | ||
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| 計画の説明 | ||