試験ID jRCT2053250023
最終情報更新日：2026年4月4日
MAGNITUDE：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の試験参加者 を対象に、NTLA-2001 の有効性及び安全性を検討する第3 相、国際共同、多施設共 同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験
基本情報
| 試験ID | jRCT2053250023 | |
|---|---|---|
| 研究名称 / Scientific Title（Acronym） | MAGNITUDE：トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の試験参加者 を対象に、NTLA-2001 の有効性及び安全性を検討する第3 相、国際共同、多施設共 同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験 | MAGNITUDE: a Phase 3, Multinational, Multicenter, Randomized, Double-Blind, Placebo-Controlled Study to Evaluate the Efficacy and Safety of NTLA-2001 in Participants with Transthyretin Amyloidosis with Cardiomyopathy (ATTR-CM) |
| 平易な研究名称 / Public Title（Acronym） | A Phase 3 Study of NTLA-2001 in ATTR-CM | |
| 試験進捗状況/Recruitment status | Recruiting | |
| 登録日時 | 2025年5月14日 | |
| 最終情報更新日 | 2026年4月4日 | |
| 試験開始日（予定日） | ||
| 試験終了日（予定日） | ||
| 組入れ開始日 / Date of first enrollment | ||
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06128629 | |
試験概要
| 試験実施地域 / Region | 日本 | United States,Japan,United Kingdom,Japan,Taiwan,Japan,Sweden,Japan,Spain,Japan,South Korea,Japan,Singapore,Japan,Portugal,Japan,Poland,Japan,Norway,Japan,New Zealand,Japan,Netherlands,Japan,Mexico,Japan,Italy,Japan,Israel,Japan,Hungary,Japan,Germany,Japan,France,Japan,Denmark,Japan,Czech Republic,Japan,Colombia,Japan,Canada,Japan,Brazil,Japan,Belgium,Japan,Austria,Japan,Australia,Japan,Argentina,Japan,Croatia,Japan,Ireland,Japan |
|---|---|---|
| 実施都道府県 | 大阪府 | |
| 目標症例数/Target sample size | 20 | |
| 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied | 野生型トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTRwt-CM）又は遺伝性トランスサイレチン型アミロイドーシス（ATTRv-CM） | ATTRwt-CM or ATTRv-CM |
| 試験のタイプ / Study type | 介入 | Interventional |
| 試験デザイン / Study design | ||
| ランダム化 / Randomization | ||
| 介入1 | Day 1にNTLA-2001 55 mg又はプラセボを単回投与 | |
| 介入2 | Day 1にNTLA-2001 55 mg又はプラセボを単回投与 | |
| 主要評価項目 / Primary outcomes | 心血管関連死亡及び心血管イベントの複合評価項目 | Composite outcome of cardiovascular (CV) mortality and CV events |
| 副次評価項目 / Secondary outcomes | 血清中TTRのベースラインからMonth 18までの変化量 Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Overall Summary （KCCQ-OS）スコアのベースラインからMonth 18までの変化量 | Change in baseline to month 18 in serum TTR Change from baseline to month 18 in KCCQ-OS score |
適格性
| 年齢（下限）/ Age minimum | 18歳以上 | >= 18age old |
|---|---|---|
| 年齢（上限）/ Age maximum | 90歳未満 | <= 90age old |
| 性別 / Gender | 男女両方 | Both |
| 選択基準 / Include criteria | Documented diagnosis of ATTR amyloidosis with cardiomyopathy Medical history of heart failure (HF) Symptoms of HF are optimally managed and clinically stable within 28 days prior to administration of study intervention NT-proBNP >= 600 pg/mL and <= 10,000 pg/mL at Screening. | |
| 除外基準 / Exclude criteria | New York Heart Association (NYHA) Class IV HF Polyneuropathy Disability score of IV (confined to wheelchair or bed) Has hepatitis B, hepatitis C or human immunodeficiency virus (HIV) infection History of active malignancy within 3 years prior to screening RNA silencer therapy (patisiran, inotersen and/or eplontersen) within 12 months prior to dosing. Any prior vutrisiran use is not allowed Initiation of a TTR tetramer stabilizer (tafamidis or acoramidis) within 56 days prior to administration of study intervention Estimated glomerular filtration rate (eGFR) <30 mL/min/1.73m^2 Liver failure Uncontrolled blood pressure Unable or unwilling to take vitamin A supplementation for the duration of the study |
責任研究者
| 責任研究者 / Name of lead principal investigator | Joy Olbertz | |
|---|---|---|
| 組織名 / Organization | ||
| 部署名 / Division | Intellia Therapeutics | |
| 住所 / Address | 40 Erie Street Cambridge, MA, USA Japan 02139 | |
| 電話 / Telephone | 1-857-285-6200-6 | |
| 実施責任組織 / Affiliation | Olbertz Joy | Medpace Japan KK |
| 研究費提供組織 / Funding Source | ||
| 共同実施組織 / Funding Source | ||
| 受付ID |
試験問い合わせ窓口
| 住所 / Address | 1-5-8 Jingumae, Shibuya-ku, Tokyo Tokyo Japan 150-0001 | |
|---|---|---|
| 電話 / Telephone | +81-3-4563-7000 | |
| ホームページURL | ||
| RSJapan1@medpace.com | ||
| 担当者 / Name of contact person | Nobuhiko Osawa |
倫理審査委員会
| 認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の名称 | ||
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| 上記委員会の認定番号 | 住所 / Address | |
| 電話番号 | ||
| 審査受付番号 | ||
| 当該臨床研究に対する審査結果 | ||
| 認定臨床研究審査委員会の承認日 | ||
変更・中止の場合
| 中止届出日 | ||
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| 中止年月日 | ||
| 中止の理由 | ||
終了の場合
| 終了届出日 | ||
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| 観察期間終了日 | ||
| 実施症例数 | ||
| 参加者の流れ（Participant flow） | ||
| 研究対象者の背景情報 | ||
| 疾病等の発生状況のまとめ | ||
| 主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 | ||
| 公開予定日 | ||
| 要約 | ||
| 研究実施計画書のURL | ||
| 結果に関する最初の出版物での発表日 | ||
| 結果と出版物に関するURL | ||
IPD data sharing
| 個々の研究対象者単位のデータ（IPD）を共有する計画 | ||
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| 計画の説明 | ||