試験ID jRCT1071250069
最終情報更新日：2026年4月4日
アイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症に対する肺血管拡張薬を用いた診療ガイドラインに基づく標準治療を対照群としたソタテルセプト追加治療の有効性を検討する非盲検無作為化比較試験（SuMILE試験）
基本情報
| 試験ID | jRCT1071250069 | |
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| 研究名称 / Scientific Title（Acronym） | アイゼンメンジャー症候群を含む、肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症に対する肺血管拡張薬を用いた診療ガイドラインに基づく標準治療を対照群としたソタテルセプト追加治療の有効性を検討する非盲検無作為化比較試験（SuMILE試験） | An Open-label, Randomised, Controlled Trial to Evaluate The Efficacy And Safety of Sotatercept Add-on Therapy Compared With Pulmonary Vasodilator-based Standard of Care for Pulmonary-vasodilator Resistant Pulmonary Arterial Hypertension Associated With Unrepaired Congenital Shunts (Atrial Septal Defect, Ventricular Septal Defect or Patent Ductus Arteriosus) Including Eisenmenger Syndrome: The SuMILE Trial |
| 平易な研究名称 / Public Title（Acronym） | A Study of Sotatercept for Patients with Eisenmenger Syndrome or Unrepaired Shunt-Associated Pulmonary Arterial Hypertension Resistant to Vasodilator Therapy | |
| 試験進捗状況/Recruitment status | Recruiting | |
| 登録日時 | 2025年9月12日 | |
| 最終情報更新日 | 2026年4月4日 | |
| 試験開始日（予定日） | ||
| 試験終了日（予定日） | ||
| 組入れ開始日 / Date of first enrollment | ||
試験概要
| 試験実施地域 / Region | 日本 | |
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| 実施都道府県 | 福岡県 | |
| 目標症例数/Target sample size | 36 | |
| 対象疾患 / Health condition(s) or Problem(s) studied | アイゼンメンジャー症候群を含む肺血管拡張薬抵抗性未修復短絡（ASD, VSD, PDA）を伴う肺動脈性肺高血圧症 | Uncorrected CHD-PAH, Eisenmenger syndrome |
| 試験のタイプ / Study type | 介入 | Interventional |
| 試験デザイン / Study design | ||
| ランダム化 / Randomization | ||
| 介入1 | ソタテルセプト治療、ガイドライン準拠標準治療 | |
| 介入2 | ソタテルセプト治療、ガイドライン準拠標準治療 | |
| 介入3 | ソタテルセプト治療、ガイドライン準拠標準治療 | |
| 主要評価項目 / Primary outcomes | 登録24 週後における、ベースラインからの 6 分間歩行距離の変化 | 6MWD change from baseline at Week 24 |
| 副次評価項目 / Secondary outcomes | １．登録から24 週後における、死亡もしくは肺移植の割合 ２．登録から24 週後における、肺高血圧増悪関連入院もしくは持続皮下注・静注プロスタサイクリンの新規導入の割合 ３．登録12、24 週後における、ベースラインからのWHO-FC の変化 ４．登録12、24 週後における、ベースラインからのNT-pro BNPの変化 ５．登録12、24 週後における、ベースラインからのemPHasis-10の変化 | 1. Proportion of patients with death or lung transplantation at Week 24 after enrollment. 2. Proportion of patients with hospitalization for worsening pulmonary hypertension or initiation of continuous subcutaneous or intravenous prostacyclin therapy at Week 24 after enrollment. 3. Change from baseline in World Health Organization functional class (WHO FC) at Weeks 12 and 24 after enrollment. 4. Change from baseline in N terminal pro brain natriuretic peptide (NT proBNP) at Weeks 12 and 24 after enrollment. 5. Change from baseline in emPHasis 10 score at Weeks 12 and 24 after enrollment. |
適格性
| 年齢（下限）/ Age minimum | 18歳以上 | >= 18age old |
|---|---|---|
| 年齢（上限）/ Age maximum | Not applicable | |
| 性別 / Gender | 男女両方 | Both |
| 選択基準 / Include criteria | 1. Male or female patients aged 18 or more years at the time of informed consent. 2. Patients diagnosed with unrepaired atrial septal defect, ventricular septal defect, or patent ductus arteriosus. 3. Patients who have been receiving at least one pulmonary vasodilator for 90 days or more and who, within 180 days prior to enrollment, meet one of the following: MPAP >20 mmHg and PVR >=5 Wood units confirmed by right heart catheterization, or Evidence of pulmonary hypertension (tricuspid regurgitation velocity >3.4 m/s) with right to left shunting confirmed by echocardiography within 180 days prior to enrollment, together with resting hypoxemia (SpO2 92% or less). 4. Six minute walk distance (6MWD) 100 meters or more at screening. 5. Ability to complete questionnaires. | |
| 除外基準 / Exclude criteria | 1. Patients in World Health Organization functional class (WHO-FC) IV. 2. Patients with unrepaired intracardiac shunts other than ASD, VSD, PDA, or partial anomalous pulmonary venous return. 3. Patients with severe renal impairment, hepatic impairment, parenchymal lung disease (e.g., interstitial lung disease, chronic obstructive pulmonary disease), or left heart failure with reduced ejection fraction (LVEF < 40%). 4. Patients with a history of sotatercept administration. 5. Patients in whom sotatercept is contraindicated or otherwise not permitted in accordance with the package insert. 6. Patients deemed inappropriate for study enrollment by the principal investigator. |
責任研究者
| 責任研究者 / Name of lead principal investigator | Kazuya Hosokawa | |
|---|---|---|
| 組織名 / Organization | ||
| 部署名 / Division | Kyushu University | |
| 住所 / Address | 3-1-1, Maidashi, Higashiku, Fukuoka, Japan Fukuoka Japan 812-8582 | |
| 電話 / Telephone | +81-926425360 | |
| 実施責任組織 / Affiliation | 細川 和也 | Kyushu University |
| 研究費提供組織 / Funding Source | ||
| 共同実施組織 / Funding Source | ||
| 受付ID |
試験問い合わせ窓口
| 住所 / Address | 3-1-1, Maidashi, Higashiku, Fukuoka, Japan Fukuoka Japan 812-8582 | |
|---|---|---|
| 電話 / Telephone | +81-926425360 | |
| ホームページURL | ||
| yoshida.keimei.713@m.kyushu-u.ac.jp | ||
| 担当者 / Name of contact person | Keimei Yoshida |
倫理審査委員会
| 認定臨床研究審査委員会又は倫理審査委員会の名称 | ||
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| 上記委員会の認定番号 | 住所 / Address | |
| 電話番号 | ||
| 審査受付番号 | ||
| 当該臨床研究に対する審査結果 | ||
| 認定臨床研究審査委員会の承認日 | ||
変更・中止の場合
| 中止届出日 | ||
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| 中止年月日 | ||
| 中止の理由 | ||
終了の場合
| 終了届出日 | ||
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| 観察期間終了日 | ||
| 実施症例数 | ||
| 参加者の流れ（Participant flow） | ||
| 研究対象者の背景情報 | ||
| 疾病等の発生状況のまとめ | ||
| 主要評価項目及び副次評価項目のデータ解析及び結果 | ||
| 公開予定日 | ||
| 要約 | ||
| 研究実施計画書のURL | ||
| 結果に関する最初の出版物での発表日 | ||
| 結果と出版物に関するURL | ||
IPD data sharing
| 個々の研究対象者単位のデータ（IPD）を共有する計画 | ||
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| 計画の説明 | ||