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日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）患者の臨床面、生活面、経済面の負荷に対するPRO調査研究

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)
試験開始日（予定日）	2022-09-30
目標症例数	60
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	他、メタアナリシス 等

試験の内容

主要アウトカム評価項目	-自己申告による血液学的および臨床的測定値（継続的な貧血の診断、ヘモグロビン値、赤血球輸血歴、血栓性イベント歴、腎機能障害歴等） -PRO尺度（EQ-5D-5L,EORTC）によるQOLの状態 -PRO尺度（FACIT-Fatigue,PHQ-8）による疲労やうつの状態 -PRO尺度（WPAI）による労働生産性への影響とリッカート尺度によるC5阻害剤の点滴投与や輸血の影響 -自己申告による医療資源の利用状況（緊急処置室の利用回数・入院回数）
副次アウトカム評価項目	以下のサブグループ別の主要評価項目 ＜サブグループ＞ -ヘモグロビン値が＜12（120）g/dL（g/L） vs ≧12（120）g/dL（g/L）の患者、及び、<10.5 (105) vs ≧10.5 (105) g/dL (g/L)の患者。 -過去6ヶ月以内に輸血歴のある患者とない患者 -血栓イベントの既往がある患者とない患者 別途、統計解析計画書(SAP)で定める患者分類

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	-18歳以上 -発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）と診断されたと自己申告している -現在、エクリズマブ、またはラブリズマブによる治療を受けていると自己申告している -研究のインフォームド・コンセントに同意している
除外基準	- 不適切回答者に該当