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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたロピニロール塩酸塩徐放錠内服投与による安全性・忍容性および有効性を探索するプラセボ対照、二重盲検期および非盲検継続投与期からなる第Ⅰ/Ⅱa相試験　

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	筋萎縮性側索硬化症（ALS）
試験開始日（予定日）	2018-12-05
目標症例数	20
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ

試験の内容

介入1	・ロピニロール塩酸塩徐放錠2mgを1日1回より開始し、一週毎に目標維持量16mgまで増量する ・二重盲検期投与期間を24週間とする
介入2	・プラセボ錠2mgを1日1回より開始し、一週毎に目標維持量16mgまで増量する ・二重盲検期投与期間を24週間とする
主要アウトカム評価項目	二重盲検期24週間の有害事象の種類、頻度、程度および臨床検査値の推移ならびに中止症例の割合の群間差
副次アウトカム評価項目	二重盲検期24週後の、 1)　治療開始前後でのALSFRS-Rスコアの4週間あたりの変化量の比 2)　二重盲検期24週間（二重盲検期Day1から24週目）のALSFRS-Rスコア変化量（⊿ALSFRS-R） 3)　継続投与期間 （継続投与期開始時評価から最終評価）および全投与期間（二重盲検期Day1から継続投与期最終評価）のALSFRS-Rスコア変化量（⊿ALSFRS-R） 4)　二重盲検期24週間（二重盲検期Day1から24週目）、継続投与期間（継続投与期開始時評価から最終評価）および全投与期間（二重盲検期Day1から継続投与期最終評価）のCombined Assessment of Function and Survival (CAFS)スコア 5)　以下の項目をZスコアに変換し足し合わせた複合評価項目 ・ ALSFRS-Rドメイン毎のサブスコア（球機能、四肢機能、呼吸機能） ・ ALS重症度分類 ・ 簡易呼吸機能検査（FEV1、FEV6） ・ 精密呼吸機能検査（VC、％FVC、FEV1％） ・ MMTスコア（四肢、体幹筋）および定量的筋力 ・ 握力、ピンチ力 ・ Modified Norris Scale（球症状スコア） ・ 舌圧 ・ 体重 ・ 活動量、歩数 ・ 骨格筋CTによる客観的筋量 ・ ALSAQ-40スコア 6)　死亡または一定の病態進展までの期間（死亡、独立歩行不能、一側上肢機能の廃絶、気管切開、人工呼吸器装着、経管栄養補給、実用的会話の喪失） 7)　%FVC≦50%に至る期間（%FVC≦50%となった時点までの期間） 8)　ALSFRS-Rスコアが6以上低下［二重盲検期Day1からのALSFRS-Rスコア変化量（⊿ALSFRS-R）が－6以下］するまでの期間 9)　二重盲検期Day1から継続投与期の最終評価まで の中止症例の割合

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	（仮登録時） 仮登録時に以下の基準をすべて満たす患者を対象とする。 (1)　ALSの診断基準（世界神経学会El Escorial改訂）における「ALS可能性高し 検査陽性」、「ALS可能性高し」または「ALS確実」に該当し、発症後60ヶ月以内である患者 (2)　ALSの重症度分類（厚生労働省 特定疾患研究調査2007.1.1）が1または2である患者 (3)　同意取得時点の年齢が20歳以上、80歳以下である日本人患者 (4)　ALSFRS-Rの全項目が2点以上の患者（書字および摂食動作（1）は左右どちらか一方または両側2点以上である患者） (5)　%FVC≧70である患者 (6)　治験参加について本人から文書にて同意が得られている患者 (7)　治験期間中、外来通院（一部入院）が可能な患者 （本登録時） 本登録時に以下の基準をすべて満たす患者を対象とする。 (8)　前観察期12週間のALSFRS-Rスコアの変化量が－2～－5点の範囲にある患者 (9)　前観察期開始以降にリルゾールを新規導入していない患者、およびリルゾールの用量を変更または中止していない患者 (10)　前観察期開始以降にエダラボン、高用量メコバラミン（25mgまたは50mg）を使用していない患者 (11)　治験期間中、外来通院（一部入院）が可能な患者
除外基準	(1)重篤な肝障害、腎障害、心疾患、肺疾患、血液疾患、代謝疾患等の疾患を有し、治験責任医師または治験分担医師が治験の対象には不適切であると判断した患者（「医薬品等の副作用の重篤度分類基準について（平成4年6月29日 薬安第80号 厚生省薬務局安全課長通知）」のグレード3以上を参考にする） (2)　仮登録前30日以内に、他の治験または介入を伴う臨床研究に参加した患者。ただし、「神経疾患患者iPS細胞の樹立とそれを用いた疾患解析に関する研究（承認番号20080016）」への参加は不問とする。 (3)　がんを合併している患者、または治癒後5年以上経過していない患者 (4)　ロピニロール塩酸塩を過去に使用したことのある患者 (5)　SOD-1変異の家族歴を有する患者、またはSOD-1変異を過去に診断されたことのある患者 (6)　妊婦または妊娠している可能性のある婦人、授乳中の婦人 (7)　自覚症状（めまい、失神等）を伴う起立性低血圧を有する患者 (8)　精神障害または精神症状を有しており、治験への参加が困難と判断される患者 (9)　その他、治験責任医師または治験分担医師が不適当と判断した場合