UMIN試験ID UMIN000030341
最終情報更新日：2023年1月26日
登録日：2018年1月1日
家族性アミロイドポリニューロパチー（FAP）患者のトランスサイレチン（TTR）型脳アミロイドアンギオパチーに対するトルカポンを用いた治療研究
基本情報
| 進捗状況 | 試験終了 |
|---|---|
| 対象疾患 | 家族性アミロイドポリニューロパチー |
| 試験開始日（予定日） | 2018-01-01 |
| 目標症例数 | 10 |
| 臨床研究実施国 | 日本 |
| 研究のタイプ | 介入 |
試験の内容
| 介入1 | トルカポン300mg/日を１週間投与 |
|---|---|
| 介入2 | トルカポン600mg/日を１週間投与 |
| 主要アウトカム評価項目 | 髄液中TTR四量体安定化率 |
| 副次アウトカム評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
|---|---|
| 年齢（上限） | |
| 性別 | 3 |
| 選択基準 | 組織生検でアミロイド沈着が確認されている患者 TTR遺伝子変異を認める患者 同意取得時において年齢が20歳以上の患者 |
| 除外基準 | TTR遺伝子変異を有する未発症者 トルカポンの禁忌に相当する患者 ASTまたはALTが正常上限の2倍以上の患者 4週間以内にTTR四量体安定化薬を内服した患者 病期がStage 3の患者（車椅子なしでは移動できない患者） |
関連情報
| 研究費提供元 | Corino Therapeutics, Inc. |
|---|---|
| 実施責任組織 | 信州大学医学部 |
| 共同実施組織 |
問い合わせ窓口
| 住所 | 3-1-1 Asahi |
|---|---|
| 電話 | 0263372673 |
| URL | |
| sekijima@shinshu-u.ac.jp |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。