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リプレガルを投与されたファブリー病患者を対象としたLyso-Gb3の測定

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	ファブリー病
試験開始日（予定日）	2015-04-17
目標症例数	100
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	観察

試験の内容

主要アウトカム評価項目	診断マーカー評価項目 1)血漿中Lyso-Gb3濃度 2)血漿中Lyso-Gb3アナログ［Lyso-Gb3 (-2), Lyso-Gb3 (+34)及びその他のアナログ］プロファイル 3)血漿中GLA活性 治療マーカー評価項目 1)血漿中Lyso-Gb3濃度及び投与前値からの変化量 2)血漿中Lyso-Gb3アナログ［Lyso-Gb3 (-2), Lyso-Gb3 (+34)及びその他のアナログ］プロファイル及び投与前値からの変化量
副次アウトカム評価項目

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	下記の1）～4) の基準をすべて満たす者とする。 1)リプレガルの特定使用成績調査に参加したファブリー病患者で、リプレガル投与前に酵素補充療法を受けたことのない者 2)リプレガル投与前の保存検体が0.3 mL以上残存している患者 3)リプレガル投与後少なくとも1測定ポイントで保存検体が0.2 mL以上残存している患者 4)本試験の目的・内容、危険性などについて十分説明を受け、理解が得られた者で、本人又は代諾者（被験者本人の同意取得時の年齢が20歳未満の場合のみ）からの自由意思による同意を文書で得られた者。被験者の同意取得時の年齢が20歳未満の場合は、代諾者からの同意に加え、以下に示す年齢区分に従い被験者本人からの同意又はアセントを得られた者とする。 -同意取得時の被験者の年齢が15歳以上20歳未満の場合：本人からの自由意思による同意を文書で得られた者 -同意取得時の被験者の年齢が15歳未満の場合：本人からの自由意思によるアセントを文書で得られた者
除外基準	研究者が本研究の対象として不適当と判断した者を本試験から除外する。