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低フォスファターゼ症（HPP）患者を対象としたAsfotase Alfa（ALXN1215）（ヒト組換え組織非特異的アルカリフォスファターゼ融合蛋白）の安全性,有効性の検討を目的とした多施設共同治験

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	低フォスファターゼ症
試験開始日（予定日）	2014-08-11
目標症例数	20
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入

試験の内容

介入1	治験薬：Asfotase Alfa (ALXN1215) 用量：6mg/kg/週（週3回分割投与）
主要アウトカム評価項目	Asfotase Alfa (ALXN1215)の反復皮下注射時の安全性
副次アウトカム評価項目

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	以下の「1」、「2」、「3」のいずれかの選択基準を満たし、かつ「4」の選択基準を満たさなければならない。 1. 本治験外でAsfotase Alfa (ALXN1215)をすでに投与している患者 2. 低ホスファターゼ症と診断されている患者 3. 以下に示した(1)～(6)の項目の全て若しくは一部を満たし、医師がHPPの可能性が高いと判断する患者： (1) 血清中総ALPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回っている。 (2) 胎児エコーにて 　1）著明な四肢短縮（妊娠中後期におけるFL(大腿骨骨幹長)が-4SD以下） 　2）骨幹端の拡大像（大腿骨骨幹端長／FL比＞0.33） 　3）頭蓋癆（プローブによる軽度の圧迫による頭蓋骨の変形） 　4）胸郭低形成（胸郭周囲／腹囲比＜0.6） (3) 胎児CTにて 　1）全身の著明な骨化不全 　2）長管骨の極端な短縮 　3）胸郭低形成 (4) 以下の特徴を有するHPPのレントゲン画像所見を有する： 　1）骨幹端のフレアおよび摩耗 　2）重度かつ全身性の骨減少症 　3）成長軟骨帯拡大 　4）X線透過像または硬化の領域 (5) 以下のHPP関連所見に2項目以上当てはまる： 　1）以下の既往歴または現病歴： 　　①出生後の非外傷性骨折 　　②骨折治癒遅延 　2）腎石灰沈着症または血清中カルシウム濃度上昇の既往 　3）機能的な頭蓋骨縫合早期癒合症 　4）呼吸器系の機能障害またはくる病性胸郭変形 　5）ビタミンB6依存性けいれん発作 　6）成長障害 　7）乳歯の早期脱落 (6) 組織非特異的ALP遺伝子の変異が確認されている 4. 被験者本人もしくは代諾者から書面による同意取得が可能な患者
除外基準	以下の除外基準のいずれかに該当する患者は、本治験の登録から除外する： 1. ビタミンD欠乏によるくる病やHPP以外を原因とするくる病と診断される患者。 2. 血清CaとPが治験実施医療機関の施設基準値下限を下回る患者。 3. 妊娠している患者又は授乳中の患者。 4. 治験期間中に適切な避妊法を実施することができない、妊娠する可能性のある女性患者と男性患者 5. スクリーニング日以前2年以内にビスホスホネート製剤の治療歴がある患者。 6. Asfotase Alfa (ALXN1215)の成分に過敏症の既往歴を持つ患者。 7. 現在、HPP治療のための治験薬、医療機器または治療法（骨髄移植など）を使用する他の治験に参加している患者。 8. 自ら治験を実施する者の判断のもと、治験参加が不可能と判断される臨床的に重大な疾患がある患者。