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肝中心静脈閉塞症(VOD)の予防におけるデフィブロタイド(DF)の有効性および安全性試験

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	肝中心静脈閉塞症(VOD)
試験開始日（予定日）	2014-05-07
目標症例数	75
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入

試験の内容

介入1	デフィブロタイド（DF-01） 1）用法・用量：6.25mg/kg/回 を1日4回6時間毎に投与する。1回あたり2時間かけて静脈内投与する。 2）投与期間：前処置開始1日前から移植後30日(最長移植後100日まで)
介入2	対照群（非投与）：標準治療
主要アウトカム評価項目	DF予防投与を受けた患者における移植後30日までのVOD発症率 治験責任(分担)医師は、修正シアトル基準に従いVODの評価をする。以下のうち二つ以上を満たす場合VODと診断する。 -T-Bil≧2mg/dL -肝腫大 -右季肋部痛 -腹水貯留 -他の理由を説明できないベースラインから5%を超える体重増加
副次アウトカム評価項目	DF予防投与群、対照群における以下の評価を行う。移植後30日および100日までのVOD発症率 1)移植後30日および100日までのVOD 発症率 2)移植後30日および100日までのボルチモア基準を満たすVOD 発症率 3)VOD発症者の重症割合 4)移植後100日までの全GVHD、grade II-IVおよびIII-IVの急性GVHD発症率 5)移植後100日および180日の生存率 6)VOD 発症例の移植後100日および180日の生存率 7)有害事象および薬剤関連有害事象発生割合と重症度 8)生着日 9)移植後30日、100日、180日の悪性腫瘍患者における原病の寛解・非寛解

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	1.年齢50歳未満(同意取得時) 2.原疾患が以下のいずれかであること 1）非寛解の悪性腫瘍 2）寛解の悪性腫瘍 3）大理石骨病 4）大理石骨病以外の非悪性腫瘍 3.以下のVODリスクを一つ以上持つ骨髄破壊的前処置を受ける同種造血細胞移植患者 -2回目の骨髄破壊的移植 -非寛解期移植 -全身状態がPS(ECOG)2以上 -Bu/MelまたはBu/Cyを含む前処置での移植 -移植前に肝障害を有する -HCV抗体陽性 -移植前100日以内のゲムツズマブオゾガマイシン投与既往 -大理石骨病 4.本治験参加について、前観察期の検査前に被験者本人または代諾者から文書による同意が得られている
除外基準	1.出血リスクを増強する薬剤を使用している 2.コントロールできない急性出血がある 3.複数の昇圧剤を必要とするような血行動態不安定、あるいは、平均心房圧(MAP：mean atrial pressure)の維持不能 4.ウイルス性劇症肝炎合併 5.造血細胞以外の臓器移植既往 6.Grade IVのGVHD合併 7.妊娠中、授乳中、妊娠している可能性のある女性患者、避妊に同意できない男性患者 8.その他、治験責任(分担)医師が本治験参加に不適当と判断した