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若年性骨髄単球性白血病(JMML)に対する静注用Bu + Flu + L-PAM前処置法による同種造血幹細胞移植第II相臨床試験

基本情報

進捗状況	一般募集中
対象疾患	若年性骨髄単球性白血病（JMML）
試験開始日（予定日）	2011-07-01
目標症例数	43
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入

試験の内容

介入1	同種造血幹細胞移植を行い、その効果を移植後1年無イベント生存率により評価する。
主要アウトカム評価項目	移植後1年無イベント生存率
副次アウトカム評価項目	有害事象の種類と割合 GVHD（急性/慢性）による有害事象および治療効果との相関 移植後3年全生存率 移植後3年無イベント生存率　 移植後100日以内の非再発死亡率 移植後晩期合併症発生割合 血中濃度測定による静注Bu投与量個別化による生着率、有害事象の観察 移植後キメリズム解析による移植後100日までの生着率及び有害事象発生率 PTPN11またはRAS遺伝子変異を用いたMRD解析による移植後再発率及び1年、3年のEFSの比較 移植後100日生着率

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	3
選択基準	JMML診断基準に該当し、日本小児血液学会MDS委員会の中央診断により若年性骨髄単球性白血病（JMML）と診断された症例。 診断時年齢14歳以下、移植時月齢6か月以上とする。 他のがん種に対する治療も含め、臨床試験登録前治療として推奨する以外の化学療法、放射線照射、同種造血幹細胞移植を受けていない。 移植に支障となる臓器障害がない。 登録時のECOG performance status (PS)スコアが0-2である。ただし、PSスコア3が白血病に起因すると考えられる場合は除外対象としない。 血清ビリルビン値 ≦ 2.0 mg/dl 血清クレアチニンが年齢別正常値上限以下、又はクレアチニンクリアランス(シスタチンで代用可)が正常範囲内のいずれかを満たすこと。 治療を要する心電図異常を認めない。 左心室駆出率（LVEF）が50 %以上。 動脈血酸素飽和度が95 %以上。 代諾者への十分な説明と文書による同意が得られている。 本試験が認めている適格なドナーを有する。
除外基準	Noonan症候群およびgerm line RAS 変異を伴う疾患、somatic KRAS 変異を伴う自己免疫性リンパ増殖症候群様疾患などJMML様疾患は除外する。治療遂行に支障をきたす頭蓋内出血 治療を必要とした心不全の既往 腎不全の既往 コントロール不能な感染症（活動性の結核を含む） コントロール不良の糖尿病 肝硬変 治療遂行に支障をきたす重症の精神障害