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TAP-144-SR (3M)の球脊髄性筋萎縮症に対する第Ⅲ相二重盲検比較試験

基本情報

進捗状況	試験終了
対象疾患	球脊髄性筋萎縮症（SBMA）
試験開始日（予定日）	2006-09-01
目標症例数	170
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入

試験の内容

介入1	TAP-144-SR(3M) 11.25mg 皮下注射 12週毎
介入2	プラセボ　皮下注射 12週毎
主要アウトカム評価項目	嚥下機能障害の評価（咽頭部バリウム残留率）
副次アウトカム評価項目	陰嚢皮膚の抗ポリグルタミン抗体陽性細胞数の割合、血清CK、嚥下機能指標の評価〔咽頭期移行時間(STD)、食道入口部開大時間（DOOUES）及び喉頭挙上保持時間〕、運動機能指標の評価〔日本版ALSFRS-R 、QMG Score及6-minute walk〕QOLの評価〔日本語版ALSAQ-5〕

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別	1
選択基準	（1） 下位運動ニューロン障害に起因する下記臨床症状のいずれか１つ以上を有し、遺伝子検査により確定診断されている、もしくは遺伝子診断は未施行だが臨床的にSBMAと診断されている患者（男性）① 四肢筋力低下② 四肢筋萎縮 ③ 球麻痺 ④ 手指振戦 （2） スクリーニング検査（遺伝子検査）においてアンドロゲン受容体遺伝子のCAGリピート数が38以上の患者 （3） 同意取得時の年齢が30歳以上70歳未満の患者 （4） 挙児希望のない患者 （5） スクリーニング検査において、肝機能及び腎機能が以下の基準を満たす患者。 ・AST（GOT）≦4.0×施設内基準値上限 ・ALT（GPT）≦4.0×施設内基準値上限 ・クレアチニン＜1.5×施設内基準値上限 （6） 他人の介助なく6分間の立位保持が可能な患者（ただし、補助具の使用は問わない） （7） 治験薬投与開始時（0週後）、24週後、48週後（終了時）又は中止時に入院検査の実施が可能な患者 （8） 外来通院が可能な患者 （9） 本人により文書にてインフォームド・コンセントが得られた患者
除外基準	（1） 同意取得前12ヵ月(48週間)以内に、LH-RHアゴニスト、テストステロン製剤、5α還元酵素阻害薬、抗アンドロゲン製剤もしくはエストロゲン製剤を投与された患者 （2） 同意取得前、合計12ヵ月(48週間)以上の期間にわたり、LH-RHアゴニストを投与された患者 （3） 血清テストステロンの低下を引き起こす外科的治療（去勢術など）を行った患者 （4） 陰嚢皮膚生検の実施が困難と考えられる（例えば、陰嚢皮膚疾患を有する、易出血性を有する、キシロカインアレルギーを有する）患者 （5） 嚥下造影試験の実施が困難と考えられる（例えば、誤嚥性肺炎を繰り返すような高度の球麻痺を有する、球麻痺ないし仮性球麻痺を伴う他の神経疾患を有する、硫酸バリウムアレルギーを有する）患者 （6） 精神疾患簡易構造化面接法（M.I.N.I. 日本語版5.0.0　大うつ病エピソード）によりうつ病の疑いがあると診断される患者 （7） 重篤な合併症を有する患者 （8） 同意取得前1ヶ月以内に狭心症ないし心筋梗塞があった患者 （9） 脈拍＞120拍／分、収縮期血圧＞180 mmHg、拡張期血圧＞100mmHgのいずれか1つ以上が当てはまる患者 （10） 酢酸リュープロレリン又は合成LH-RH、LH-RH誘導体に対して、過敏症の既往歴のある患者 （11） 同意取得前12週間以内に他の治験又は臨床試験に参加していた患者 （12） その他、治験責任医師又は治験分担医師が本試験を実施するのに不適当と認めた患者