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トランスサイレチンアミロイドーシスに対するグラボノイドの効果

基本情報

進捗状況	募集前
対象疾患	病理学的にトランスサイレチンアミロイドーシスと診断され、タファミジス使用の保険適応から外れる症例
試験開始日（予定日）
目標症例数	40
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	有効性に関わる評価項目 ①理学的所見: 身長、体重、ウエスト周囲径、安静時血圧、安静時心拍数 ②栄養マーカー: 総蛋白、アルブミン、トランスサイレチン ③肝機能マーカー: AST、ALT、LDH、ALP、γGTP ④糖尿病マーカー: 空腹時血糖、空腹時インスリン、HbA1c ⑤脂質プロファイル: 総コレステロール、LDLコレステロール、HDLコレステロール、中性脂肪 ⑥腎機能マーカー: 尿素窒素、クレアチニン、推算糸球体濾過量、尿アルブミン・尿クレアチニン比 ⑦心筋障害マーカー: N末端プロB型ナトリウム利尿ペプチド (NT-pro-BNP）、トロポニンT ⑧神経障害マーカー: ニューロフィラメント軽鎖 ⑨老化マーカー: 可溶性ウロキナーゼ型プラスミノゲンアクチベータ受容体 ⑩アミロイドーシス・スコアー (0-100点) 1: 全くない、2: 少しある、3: ある、4: 強くある、5: 非常に強くある ?運動・感覚神経症状 1)手先のしびれや痛みがある。 2)足先のしびれや痛みがある。 3)手の冷たさや温かさを感じにくい。 4)足の冷たさや温かさを感じにくい。 5)手を思うように動かせない。 6)足を思うように動かせない。 ?自律神経症状 1)立ち上がった時にめまいがしてふらふらする。 2)下痢や便秘をくり返す。 3)吐き気がある。 4)体重が減ってきた。 5)尿漏れや尿が出にくいことがある。 6)汗の量が少なかったり、多かったりする。 7)勃起しにくい。 8)明るい所でまぶしさを感じる。 ?心症状 1)動くと息切れがする。 2)手足や顔にむくみがある。 3)疲れやすい。 4)おなかが張る。 5)動作に関係なく、目の前が真っ白になったり、真っ暗になることがある。 6)動悸がする。 ⑪Polyneuropathy Disability (PND)スコアー 0: 症状なし、I: 感覚障害はあるが、困難なく歩行可能、II: 歩行能力は低下しているが、杖や松葉杖なしで歩行可能、IIIA/B: 片側/両側の杖や松葉杖で歩行可能、IV: 車いすや寝たきり状態 ⑫手根管症候群スコアー (0-30点) ?握力 (kg) 両手平均 5kg以上改善：0点 改善 (5kg以内)：1点 変わらない：2点 軽度悪化 (5kg以内)：3点 悪化 (5kg以上）：4点 ?つまみ (kg) 両手平均 1kg以上改善：0点 改善 (1kg以内)：1点 変わらない：2点 軽度悪化 (1kg以内)：3点 悪化 (1kg以上）：4点 ?しびれ (5段階評価) 0. しびれはない 1. 軽いしびれがある 2. 中くらいのしびれがある 3. 強いしびれがある 4. 非常に強いしびれがある ?日中の痛み (5段階評価) 0. まったく痛みはない 1. 軽い痛みがある 2. 中くらいの痛みがある 3. 激しい痛みがある 4. 非常に激しい痛みがある ?夜間痛み (5段階評価) 0. まったく痛みはない 1. 軽い痛みがある 2. 中くらいの痛みがある 3. 激しい痛みがある 4. 非常に激しい痛みがある ?巧緻機能 (細かい指先を使用した作業 :お箸やボタンかけなどの手の使用) 0.困難ではない 1.少し困難 2.中等度困難 3.かなり困難 4.極めて困難 ?Tinel徴候　有り：2点、無し：0点 ?神経伝導検査におけるCMAP遠位潜 (ms): 4.5ms以下: 0点、4.5-6.5ms: 1点、6.5ms以上: 2点 ?超音波検査: 手関節近位皮膚線の直上で正中神経の面積を計測 10mm2未満: 0点、10-13mm2: 1点、13mm2以上: 2点 ⑬心臓評価: 胸部レントゲン、心電図、心エコー (左房径、中隔・後壁厚、左室拡張・収縮末期径、左室駆出率、僧帽弁口血流速波形によるE波高・E波減衰時間、僧帽弁輪運動速度、三尖弁逆流速度、右室面積変化率、三尖弁輪収縮期移動距離)
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無