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ダウン症候群に発症した小児急性骨髄性白血病に対するアザシチジンを用いた層別化治療の多施設共同第II相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	ダウン症候群合併骨髄性白血病
試験開始日（予定日）
目標症例数	145
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	non-LR群の3年無イベント生存率（EFS）
副次評価項目	non-LR群の3年全生存率（OS）、累積再発率（CIR）、非再発死亡率（NRM） 登録例全体の3年OS、EFS、CIR、NRM 各リスク群の3年OS、EFS、CIR、NRM 登録例全体の寛解到達割合（寛解導入療法1後）・FCM-MRD陽性割合（寛解導入療法1後） 2歳以上群の寛解到達割合（寛解導入療法1後）・FCM-MRD陽性割合（寛解導入療法1後） 2歳未満群の寛解到達割合（寛解導入療法1後）・FCM-MRD陽性割合（寛解導入療法1後） MRD高リスク（MRD-HR）群のFCM-MRD陽性割合（強化療法1後、強化療法2後、治療終了時） 高リスク（HR）群の寛解到達割合（寛解導入療法2後および寛解導入療法3後）・FCM-MRD陽性割合（寛解導入療法1後、寛解導入療法2後、寛解導入療法3後、治療終了時） 2歳未満群の寛解導入療法1（CET）と2歳以上群の寛解導入療法1（AZA-CET）における骨髄抑制・有害事象・治療減量・死亡の発生割合 各リスク群の治療コースにおける骨髄抑制の状況・有害事象の発生状況・次コース開始遅延の発生割合・薬剤減量の発生割合

対象疾患

年齢（下限）	4
年齢（上限）	18
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無