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脊髄性筋萎縮症患者に対するリスジプラム治療とHALによるロボットリハビリテーションとの複合療法の有効性および安全性に関する特定臨床研究(HARMONY-SMA)

基本情報

進捗状況
対象疾患	脊髄性筋萎縮症
試験開始日（予定日）
目標症例数	15
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	ベースラインから複合療法開始12ヵ月後の2分間歩行テスト（2MWT）の変化量（距離）
副次評価項目	ベースラインから複合療法開始24ヵ月後の2分間歩行テスト（2MWT）の変化量（距離） 以下項目のベースラインから複合療法開始12ヵ月後、24ヵ月後の変化量 ・筋力（MRC sum score） ・RULM（Revised Upper Limb Module、上肢モジュール改訂版）スコア ・SMA拡大Hammersmith運動機能評価スケール（Hammersmith Functional Motor Scale, Expanded ：HFMSE)スコア ・Spinal Muscular Atrophy Independence Scale Ambulatory Module(SMAIS-ambulatory)スコア ・EuroQol 5 Dimensions 5-Level (EQ-5D-5L )　スコア ・大腿の筋画像検査（MRI）

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無