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低リスク骨髄異形成症候群患者を対象としたダプロデュスタットの有効性・安全性を探索する単群試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	骨髄異形成症候群
試験開始日（予定日）	2024-05-13
目標症例数	15
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	ダプロデュスタットとして1回2mg（投与開始時のヘモグロビン濃度9.0g/dL以上の場合）又は4mg（投与開始時のヘモグロビン濃度9.0g/dL未満の場合）を開始用量とし、1日1回経口投与する。以後は、定められた基準に応じて投与量を適宜増減するが、最高用量は1日1回24mgまでとする。投与期間は24週間とする。

試験の内容

主要評価項目	治療開始24週以内に血液学的改善（赤芽球系、Hematological Improvement-Erythroid, HI-E）を達成した患者の割合
副次評価項目	(1) 治療開始後に貧血が改善した後に、再度治療開始前の血清ヘモグロビン値未満の貧血が進行するまでの期間(Progression free survival)。ダプロデュスタットの効果持続期間を明らかにするため。 (2) 治療開始後の有害事象の有無及び内容。低リスクMDS患者に対するダプロデュスタットの安全性を明らかにするため。 (3) 治療開始前の血清エリスロポエチン(EPO)濃度とダプロデュスタットの有効性との関連。治療開始前の血清EPO濃度がダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。 (4) 治療開始前の鉄動態パラメーター（血清鉄、血清フェリチン、TIBC、トランスフェリン飽和度(TSAT)）とダプロデュスタットの有効性との関連。治療開始前の鉄動態パラメーターがダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。 (5) 既往歴とダプロデュスタットの有効性との関連。腎性貧血を含む他疾患の既往歴がダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	(1) 登録時年齢が18歳以上の低リスクMDS患者(IPSS-R分類でvery low, low, intermediate) (2) 血清ヘモグロビン濃度10g/dL未満の貧血を呈する患者 (3) 内服薬の自己管理ができる患者 (4) 本研究の参加に関して同意が文書で得られる患者
除外基準	(1) ダーブロック錠に対して過敏症の既往歴のある患者 (2) 妊婦 (3) 授乳婦 (4) 肝機能異常(AST 150 IU/L以上、ALT 200 IU/L以上)を有する患者 (5) 血清クレアチニン2.0mg/dL以上またはeGFR 30mL/分/1.73m2未満の腎機能障害を有する患者 (6) 5q-症候群と診断された患者 (7) 腎性貧血を除く他の器質的疾患による貧血と診断された患者 (8) 同意取得日の4週間以内に急性心筋梗塞・狭心症と診断された患者 (9) 同意取得日の4週間以内に脳梗塞と診断された患者 (10) 同意取得日の4週間以内に深部静脈血栓症と診断された患者 (11) 同意取得時点で寛解に至っていない悪性腫瘍に対して治療中の患者 (12) 同意取得時点で悪性腫瘍の治療完了後寛解に至って1年未満の患者 (13) 平均収縮期血圧180mmHg以上、平均拡張期血圧120mmHg以上の重症高血圧を有する患者 (14) 増殖性網膜症と診断された患者 (15) 腎性貧血に対してEPO製剤で治療中の患者 (16) MDSと診断された後に合併する腎性貧血に対してダーブロックを投与され無効と判断された患者 (17) その他、研究責任者・実施者が不適当と判断する症例

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	なし