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低リスク骨髄異形成症候群患者を対象としたダプロデュスタットの有効性・安全性を探索する単群試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	骨髄異形成症候群
試験開始日（予定日）
目標症例数	15
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	治療開始24週以内に血液学的改善（赤芽球系、Hematological Improvement-Erythroid, HI-E）を達成した患者の割合
副次評価項目	(1) 治療開始後に貧血が改善した後に、再度治療開始前の血清ヘモグロビン値未満の貧血が進行するまでの期間(Progression free survival)。ダプロデュスタットの効果持続期間を明らかにするため。 (2) 治療開始後の有害事象の有無及び内容。低リスクMDS患者に対するダプロデュスタットの安全性を明らかにするため。 (3) 治療開始前の血清エリスロポエチン(EPO)濃度とダプロデュスタットの有効性との関連。治療開始前の血清EPO濃度がダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。 (4) 治療開始前の鉄動態パラメーター（血清鉄、血清フェリチン、TIBC、トランスフェリン飽和度(TSAT)）とダプロデュスタットの有効性との関連。治療開始前の鉄動態パラメーターがダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。 (5) 既往歴とダプロデュスタットの有効性との関連。腎性貧血を含む他疾患の既往歴がダプロデュスタットの効果に影響を与えるのかを明らかにするため。

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無