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顕性ハンチントン病患者を対象としたRO7234292（RG6042）の髄腔内投与の有効性及び安全性を評価する無作為化，多施設共同，二重盲検，プラセボ対照第III相臨床試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	顕性ハンチントン病
試験開始日（予定日）
目標症例数	801
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	有効性 ・Week 101における総機能的能力尺度（TFC）スコアのベースラインからの変化 ・Week 101における複合ハンチントン病統一評価尺度（cUHDRS）スコアのベースラインからの変化
副次評価項目	有効性 ・Week 101における以下の各尺度のスコアのベースラインからの変化 総運動スコア（TMS） 符号数字モダリティー検査（SDMT） Stroopワードリーディング（SWR）テスト ・Week 101における臨床全般印象度－重症度（CGI-S）スコアのベースラインからの変化 ・Week 101におけるTFCがベースラインから1点以上減少した被験者の割合 ・Week 101におけるcUHDRSがベースラインから1.2点以上減少した被験者の割合 ・Week 101における臨床全般印象度－変化（CGI-C）スコアがベースラインから変化していない又は改善した被験者の割合 安全性 ・有害事象の発現率 ・モントリオール認知評価（MoCA）のベースラインからの変化 ・各来院時にコロンビア自殺重症度評価尺度（Columbia Suicide Severity Rating Scale，C-SSRS）スコアによって評価される，自殺念慮がある又は自殺行為に及んだ被験者の割合 薬物動態 ・RO7234292の血漿中濃度 ・RO7234292のCSF中トラフ濃度 その他 ・ベースライン時の抗薬物抗体（ADA）発現率に対する規定の時点のADA発現率 ・力価及び抗体サブタイプ（ADAが同定された場合） ・Week 101におけるCSF中mHTTタンパク質のベースラインからの変化 ・Week 101における構造的磁気共鳴画像法（MRI）によって評価する全脳及び脳の各部位の容積のベースラインからの変化 ・Week 101におけるCSF中ニューロフィラメント軽鎖（NfL）タンパク質のベースラインからの変化

対象疾患

年齢（下限）	25
年齢（上限）	65
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無