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AMB112529試験に参加し、アンブリセンタンによる治療の継続を希望する肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象としたオープンラベル長期継続投与試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	肺動脈性肺高血圧症（肺動脈高血圧症）
試験開始日（予定日）
目標症例数	60
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	安全性 有害事象： 重篤な有害事象 臨床検査パラメータ 理学的検査（身長、体重、BMI／BSA、酸素飽和度、頸静脈圧と肝臓の大きさの正常／異常、ならびに末梢性浮腫および／または腹水の有無） バイタルサイン 思春期の発育（6ヵ月ごと、また年齢20歳の時点で評価した内分泌学的評価のAMB112529試験のベースラインからの変化） 有害事象などの忍容性の問題により、アンブリセンタンまたは他のPAH治療薬（プロスタノイド、PDE-5阻害薬）の投与量を変更するまでの時間
副次評価項目	有効性 探索性 有効性： あらゆる原因による死亡 6ヵ月ごとに評価した6分間歩行距離（6MWD）のAMB112529試験のベースラインからの変化量 PAHの臨床的な増悪を認めるまでの時間 以下の理由により他のPAH治療薬（プロスタノイド、PDE-5阻害薬）を追加するまでの時間 -臨床症状の増悪 -先の治療の薬効が不十分（設定した治療ゴールを達成できない） -臨床症状の増悪によるアンブリセンタンまたは他のPAH治療薬（プロスタノイド、PDE-5阻害薬）の投与量を変更するまでの時間 -3ヵ月ごとの小児に対するSF-10健康調査票を用いた被験者の概括評価のAMB112529試験のベースラインからの変化 -6ヵ月ごとのWHO機能分類クラスのAMB112529試験のベースラインからの変化 -6ヵ月ごとの脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体Ｎ端フラグメント（NT-Pro BNP）濃度のAMB112529試験のベースラインからの変化量 探索的： 6ヵ月ごとの心エコー検査によるおもな予後因子のAMB112529試験のベースラインからの変化：心膜液貯留、右房圧、三尖弁輪移動距離（TAPSE）、左室偏平指数（収縮期および拡張期）および三尖弁逆流最大（TRJ）速度による右室圧（収縮期肺動脈圧の推定） その他の評価項目： 血行動態データの収集が標準治療の一環として行われている実施医療機関で組み入れられた被験者におけるAMB112529試験のベースラインからの心肺血行動態の変化

対象疾患

年齢（下限）	8
年齢（上限）	17
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無