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肺動脈性肺高血圧症を有する8～17歳の小児患者を対象に、アンブリセンタンの高用量および低用量（体重調整後）の安全性および有効性のパラメータを比較する、無作為化、オープンラベル試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	肺動脈性肺高血圧症（肺動脈高血圧症）
試験開始日（予定日）
目標症例数	41
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	安全性 有害事象 重篤な有害事象 臨床検査パラメータ 理学的検査（身長、体重、BMI／BSA、酸素飽和度、頸静脈圧と肝臓の大きさの正常／異常、ならびに末梢性浮腫および／または腹水の有無） バイタルサイン 思春期の発育（投与12週および24週時の内分泌学的評価のベースラインからの変化）
副次評価項目	有効性 探索性 薬物動態 薬物動態： 投与4週（投与前）、8週（投与0.5～4時間後）、12週（投与前）、16週（投与0.5～4時間後）、20週（投与4～22時間後）および24週（投与前）時の母集団薬物動態評価 薬物動態／薬力学のモデリング 有効性： 投与24週時の6分間歩行距離（6MWD）のベースラインからの変化量 投与4週、8週、12週、16週および20週時の6MWDのベースラインからの平均変化量 PAHの臨床的な増悪を認めるまでの時間 小児に対するSF-10健康調査票を用いた被験者の概括評価のベースラインから投与24週時までの変化 WHO機能分類クラスのベースラインから投与24週時までの変化 脳性ナトリウム利尿ペプチド前駆体Ｎ端フラグメント（NT-Pro BNP）濃度のベースラインから投与24週時までの変化量 探索的： 心エコー検査によるおもな予後因子のベースラインから投与24週までの変化：心膜液貯留、右房圧、三尖弁輪移動距離（TAPSE）、左室偏平指数（収縮期および拡張期）および三尖弁逆流最大（TRJ）速度による右室圧（収縮期肺動脈圧の推定）

対象疾患

年齢（下限）	8
年齢（上限）	17
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無