臨床研究実施計画番号 jRCT2073220094
最終情報更新日：2025年3月12日
登録日：2023年1月22日
ヌシネルセン（スピンラザ）又はリスジプラム（エブリスディ）による治療を中止した2～18歳未満の脊髄性筋萎縮症（SMA）患者に対するOAV101髄腔内投与（1.2 × 10^14vg）の安全性，忍容性，及び有効性を評価する第IIIb相，非盲検，単群，多施設共同試験
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | 脊髄性筋萎縮症 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 4 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | AE，治験製品に関連する有害事象，SAE，及びAESIが報告された被験者の数及び割合 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 2 |
|---|---|
| 年齢（上限） | 12 |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT05386680 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
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