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4歳以上18歳未満の中等症から重症の尋常性乾癬を有する小児参加者を対象にzasocitinibの有効性、安全性、忍容性及び薬物動態を評価する第3相、無作為化、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	尋常性乾癬
試験開始日（予定日）
目標症例数	110
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1.パートA：Week 16のsPGAスコアが「消失」（0）又は「ほぼ消失」（1）を達成し、かつ、ベースラインから2ポイント以上改善した被験者の割合 評価期間：Week 16 sPGA（static Physician’s Global Assessment）は、評価時点における全体的な疾患重症度について治験責任医師等が評価する尺度である。紅斑（E）、浸潤（I）及び落屑（D）は、それぞれ0（なし）から4（重度）までの5段階尺度で評価する。sPGAの合成スコアは0から4の範囲であり、以下のように算出される：「消失」（0）は3つ全てが0の場合、「ほぼ消失」（1）は平均値が0超かつ1.5未満、「軽度」（2）は平均値が1.5以上2.5未満、「中等度」（3）は平均値が2.5以上3.5未満、「重度」（4）は平均値が3.5以上の場合と定義される。Week 16のsPGAスコアが「消失」（0）又は「ほぼ消失」（1）を達成し、かつ、ベースラインから2ポイント以上改善した被験者の割合を評価する。 2.パートA：Week 16のPsoriasis Area and Severity Index（PASI）スコアがベースラインから75%以上の改善（PASI-75）を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 PASIは、乾癬皮膚病変の紅斑、肥厚及び鱗屑の程度（0～4の尺度で評価；0：なし～4：極めて重度）を各部位（頭部、上肢、体幹、下肢）の病変の面積で重みづけして評価する指標である。PASIスコアは0～72の範囲であり、PASIスコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示す（3以下は軽度、3超～15は中等度、15超は重度と定義される）。PASI-75は、ベースラインのPASIスコアから75%以上の改善と定義される。Week 16のPASIスコアがベースラインから75%以上の改善を達成した被験者の割合を評価する。 3.パートB：Zasocitinibの最高血中濃度（Cmax） 評価期間：Day 7の投与前および投与後 Zasocitinibの血漿中Cmaxを評価する。 4.パートB：Zasocitinibの最高血中濃度到達時間（Tmax） 評価期間：Day 7の投与前および投与後 Zasocitinibの血漿中Tmaxを評価する。 5.パートB：Zasocitinibの、投与時刻から最終定量可能時点までの血中濃度－時間曲線下面積（AUC0-Last） 評価期間：Day 7の投与前および投与後 Zasocitinibの血漿中AUC0-Lastを評価する。
副次評価項目	1.パートA：Week 16においてPASI-90を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 PASI-90は、ベースラインのPASIスコアから90%以上の改善と定義される。 2.Week 16においてsPGA 0（消失）を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 3.Week 16においてPASI-100を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 PASI-100は、ベースラインのPASIスコアから100%の改善と定義される。 4.パートA：Week 16において、ベースラインのssPGAが3以上であった被験者のうち、ベースラインから2ポイント以上減少し、頭皮ssPGAが消失（0）又はほぼ消失（1）を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 ssPGAは、被験者の頭皮における活動性乾癬の全体的な重症度を評価する尺度である。頭皮病変は、紅斑、浸潤及び鱗屑といった臨床徴候に基づいて評価され、疾患なしを0、重度を4とする5段階のssPGAスコアで判定される。スコアが高いほど頭皮乾癬の重症度が高いことを示す。 5.Week 16における乾癬病変のBSAのベースラインからの変化量 評価期間：ベースライン、Week 16 乾癬病変のBSAはハンドプリント法により評価され、被験者の手のひらおよび5本の指の表面積をBSA 1％とみなす。ハンドプリントの総数を合計し、乾癬病変に侵された体表面積の合計とする。 6.Week 16における乾癬病変のBSAのベースラインからの変化率 評価期間：ベースライン、Week 16 7.パートA：ベースラインのDermatology Life Quality Index（DLQI）スコアが2以上であり、Week 16においてDLQIスコアが0又は1を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 DLQIは、スクリーニング時に16歳以上の被験者が記入する10項目から成る妥当性の確認された質問票であり、直近1週間における皮膚疾患が被験者の生活の質（QOL）に及ぼす影響を評価するために用いられる。この質問票は、症状及び感情、日常生活動作、余暇活動、仕事及び学業、対人関係及び治療の6つの領域を対象とする。各質問は0：全くない、1：少し、2：かなり、3：非常に、の4段階で評価され、合計スコアは0～30の範囲をとる。スコアが高いほどQOLが低下していることを示す。DLQIスコアは、0～1：生活への影響なし、2～5：生活への影響は小さい、6～10：中等度の影響、11～20：非常に大きな影響、21～30：極めて大きな影響、と解釈される。 8.パートA：ベースラインのChildren’s Dermatology Life Quality Index（CDLQI）スコアが2以上であり、Week 16においてCDLQIスコアが0又は1を達成した被験者の割合 評価期間：Week 16 CDLQIは、スクリーニング時に4歳以上16歳未満の被験者が記入する10項目から成る妥当性の確認された質問票であり、直近1週間における皮膚疾患が被験者（小児）の生活の質（QOL）に及ぼす影響を評価するために用いられる。この質問票は、小児の生活の質に対する皮膚疾患の影響を評価するために設計された6つの領域（症状及び感情、日常生活動作、余暇活動、学校生活、対人関係及び治療）を対象とする。CDLQIスコアは0～30の範囲をとり、スコアが高いほど重症度が高いことを示す。 9.パートA：Week 16におけるDLQIスコアのベースラインからの変化量 評価期間：ベースライン、Week 16 10.パートA：Week 16におけるCDLQIスコアのベースラインからの変化量 評価期間：Week 16 11.パートA（コホート1）：ベースラインのそう痒Numerical Rating Scale（NRS）スコアが4以上であり、Week 16においてそう痒NRSスコアが4ポイント以上改善したコホート1の被験者の割合 評価期間：Week 16 そう痒NRSは、被験者が回答する単一項目から成る指標であり、直近24時間における最も強いそう痒の程度を評価する。被験者は、0（そう痒なし）から10（これまでに経験した中で最も強いそう痒）までの11段階尺度を用いて評価する。 12.パートA（コホート1）：Week 16におけるそう痒NRSスコアのベースラインからの変化量 評価期間：ベースライン、Week 16 13.パートA（コホート1）：Week 16におけるそう痒NRSスコアのベースラインからの変化率 評価期間：ベースライン、Week 16 14.パートA及びB：非盲検期間中においてPASI-75を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 PASI-75は、ベースラインのPASIスコアから75%以上の改善と定義される。 15.パートA及びB：非盲検期間中においてPASI-90を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 16.パートA及びB：非盲検期間中においてPASI-100を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 17.パートA及びB：sPGAが消失（0）又はほぼ消失（1）を達成し、ベースラインから2ポイント以上減少した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 18.パートA及びB：非盲検期間中においてsPGA 0（消失）を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 19.パートA及びB：非盲検期間中において、ベースラインのssPGAが3以上であり、ベースラインから2ポイント以上減少し、ssPGAが消失（0）又はほぼ消失（1）を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 20.パートA及びB：非盲検期間中における乾癬病変のBSAのベースラインからの変化量 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 21.パートA及びB：非盲検期間中における乾癬病変のBSAのベースラインからの変化率 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 22.パートA及びB：非盲検期間中において、ベースラインのDLQIスコアが2以上であり、DLQIスコアが0又は1を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 23.パートA及びB：非盲検期間中において、ベースラインのCDLQIスコアが2以上であり、CDLQIスコアが0又は1を達成した被験者の割合 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 24.パートA及びB：非盲検期間中におけるDLQIスコアのベースラインからの変化量 評価期間：パートA：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 25.パートA及びB：非盲検期間中におけるCDLQIスコアのベースラインからの変化量 評価期間：Week 16～Week 208、パートB：Week 1～Week 208 26.パートA（コホート1）：非盲検期間中において、ベースラインのそう痒Numerical Rating Scale（NRS）スコアが4以上であり、そう痒NRSスコアが4ポイント以上改善した被験者の割合 評価期間：Week 16～Week 208 27.パートA（コホート1）：非盲検期間中におけるコホート1の被験者のそう痒NRSスコアのベースラインからの変化量 評価期間：ベースライン、Week 16～Week 208 28.パートA（コホート1）：非盲検期間中におけるコホート1の被験者のそう痒NRSスコアのベースラインからの変化率 評価期間：ベースライン、Week 16～Week 208 29.パートA：実薬投与を受けた被験者の血漿中zasocitinib濃度 評価期間：パートA：Week 1～Week 208 血漿中のzasocitinib濃度は、バリデートされた液体クロマトグラフィータンデム質量分析法を用いて評価する。 30.パートB：被験者のzasocitinibの受容性／嗜好性評価スコア 評価期間：Day 1、Day 7及びDay 14 チュアブル錠に対するzasocitinibの受容性又は嗜好性は、Palatability Questionnaireを用いて評価する。5項目からなる質問票で、被験者は匂い、味、食感、錠剤の大きさ及び後味の要素を考慮してzasocitinibの嗜好性及び受容性を評価する。本質問票は0を基点とする11段階尺度を用いる。スコアが高いほど嗜好性が高いことを示す。

対象疾患

年齢（下限）	4
年齢（上限）	17
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無