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トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）患者を対象に Eplontersen（ION-682884）の長期安全性を評価する、非盲検継続投与試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）
試験開始日（予定日）
目標症例数	25
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	有害事象（AE）及び重篤な有害事象（SAE）を発現した被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］ 血小板数のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ 推定糸球体濾過量（eGFR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ 尿蛋白クレアチニン比（UPCR）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ ASTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ ALTのベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ 心電図（ECG）パラメータのベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最大36ヵ月間］ 甲状腺刺激ホルモン（TSH）のベースラインからの臨床的に重要な変化量が認められた被験者数［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］ 抗薬物抗体（ADA）を有する被験者の割合［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］
副次評価項目	トランスサイレチン（TTR）血清中濃度のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］ 6分間歩行試験（6MWT）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］ カンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ Short Form Health Survey Questionnaire（SF-36）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月間］ EuroQol 5水準-5項目（EQ-5D-5L）のベースラインからの変化量［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ バイオマーカーのベースラインからの変化量：脳性ナトリウム利尿ペプチドのN末端プロホルモン（NT-proBNP）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］ バイオマーカーのベースラインからの変化量：高感度心筋トロポニンT（hs-cTnT）［期間：ベースラインから最長36ヵ月］

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）	90
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無