臨床研究実施計画番号 jRCT2071240043
最終情報更新日：2025年4月22日
登録日：2024年7月30日
JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中 |
|---|---|
| 対象疾患 | ムコ多糖症IIIB型 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 10 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 1.MPSIIIB患者におけるJR-446の忍容性を評価する アナフィラキシーを含む投与関連反応の発現率と重症度 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。 2.JR-446の潜在的有効性を検討する 脳脊髄液（CSF）中のヘパラン硫酸濃度のベースラインからの変化率 [期間：4 年まで（複数時点）]。 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
|---|---|
| 年齢（上限） | 18 |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06488924 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
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