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JR-446のムコ多糖症IIIB型を対象とした非盲検第I/II相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	ムコ多糖症IIIB型
試験開始日（予定日）
目標症例数	10
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	MPS IIIB 患者におけるJR-446 の安全性及び忍容性を確立する。 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。 MPS IIIB 患者におけるJR-446 の薬力学的作用を明らかにする。 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。
副次評価項目	1. MPS IIIB 患者におけるJR-446 のPK プロファイルを評価する。 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。 2. MPS IIIB 患者の治療におけるJR-446 の潜在的有効性を探索する。 [期間：最大 4 年間（複数時点）]。

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）	18
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無