臨床研究実施計画番号 jRCT2071220110
最終情報更新日：2023年11月21日
登録日：2023年2月28日
尿素サイクル異常症患者に対するHPN-100（グリセロールフェニル酪酸）の有効性、安全性及び薬物動態をフェニル酪酸ナトリウムと比較するための一方向切替えによるオープン試験、並びに長期継続投与試験
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | 尿素サイクル異常症 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 15 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | NaPBA投与最終日（Day 7）及びHPN-100投与最終日（Day 14）における血中アンモニア濃度－24時間曲線下面積 |
|---|---|
| 副次評価項目 | ・NaPBA及びHPN-100投与最終日の最高血中アンモニア濃度 ・NaPBA及びHPN-100投与最終日の平均 血中アンモニア濃度 ・NaPBA及びHPN-100投与期間中にアンモニア 濃度が正常値上限（ULN）を超えた患者数及び割合 ・NaPBA及びHPN-100の主な代謝物（PAA、PBA及び PAGN）のPKパラメータ ・NaPBA及びHPN-100投与 最終日の24時間累積 尿中 PAGN U-PAGN0-24 排泄量 ・U-PAGN0-24排泄量とAUCNH3, 0-24の相関 ・NaPBA及びHPN-100投与最終日の血中グルタミン濃度 ・有害事象 |
対象疾患
| 年齢（下限） | |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。