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副腎皮質ステロイドに抵抗性の成人発症スチル病（AOSD）患者に対する5-アミノレブリン酸塩酸塩／クエン酸第一鉄ナトリウム（5-ALA-HCl/SFC）の第Ⅱ相医師主導、継続投与試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	成人発症スチル病
試験開始日（予定日）
目標症例数	30
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	5-ALA-HCl/SFC 投与開始* から16 週の Adapted ACR 30 達成の有無 *15-ALA-HCl/SFC 投与開始は、先行試験で実薬投与群の被験者は先行試験の治療開始日、先行試験でプラセボ群の被験者は本試験の治療開始日を指す。
副次評価項目	【有効性の副次評価項目】 1) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、20 週*2、24 週*2 の Adapted ACR 30 達成の有無 2) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 の Adapted ACR 50/ 70/ 90/ 100 達成の有無 3) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 の副腎皮質ステロイドの減量の有無 4) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 における副腎皮質ステロイド用量の投与開始時からの変化量 5) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 における副腎皮質ステロイドの 20%減量達成の有無 6) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 における systemic feature score の投与開始時からの変化量 7) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 8 週、16 週、24 週*2 における血清フ ェリチン値の投与開始時からの変化量 8) 5-ALA-HCl/SFC 投与開始*1 から 4 週、8 週、12 週、16 週、20 週*2、 24 週*2 における EQ-5D-5L の投与開始時からの変化量 *1 5-ALA-HCl/SFC 投与開始は、先行試験で実薬投与群の被験者は先行試験 の治療開始日、先行試験でプラセボ群の被験者は本試験の治療開始日を指す。 *2 20 週、24 週の評価は、先行試験で実薬投与群であった被験者に限りおこなう。 【安全性の副次評価項目】 1) 有害事象(有害事象発現割合、重篤な有害事象発現割合、副作用発現割合) 2) 臨床検査(血液学的検査、血液生化学検査、尿検査) 3) すべての医学的に重要な指標(バイタルサイン、12 誘導心電図等)

対象疾患

年齢（下限）	16
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無