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遺伝性トランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する、無作為化、非盲検、第III相、国際共同試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	遺伝性トランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー（hATTR-PN）
試験開始日（予定日）
目標症例数	14
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	- Week 66での補正神経障害スコア（mNIS+7）のベースラインからの変化量 注：mNIS+7複合スコアは脱力、感覚神経、反射神経、神経伝導、自律神経機能を評価する神経症状の指標である。-22.32から346.32までの値をとり、高値ほど低機能であることを示す。 - Week 66でのNorfolk QOL質問票‐糖尿病神経障害（Norfolk QoL-DN）のベースラインからの変化量 注：Norfolk QoL-DNスコアは身体機能及び大径繊維神経障害、症状、生活動作、小径線維ニューロパチー、自律神経障害の評価方法である。-4から136までの値をとり、高値ほどQoLが低いことを示す。 - Week 66での血清TTR濃度のベースラインからの変化率 - Week 35での血清TTR濃度のベースラインからの変化率 - Week 35でのmNIS+7のベースラインからの変化量
副次評価項目	- Week 35でのNorfolk QOL-DNのベースラインからの変化量 - Week 35及び66でのNeuropathy Symptom and Change（NSC）スコアのベースラインからの変化量 注：NSCスコアはニューロパチー症状(脱力、温痛覚の消失、自律神経系機能不全に伴う症状)の存在と重症度を評価する38項目の質問から構成される質問票である。 - Week 65 での36-Item Short Form Survey（SF-36）の身体的側面のQOLサマリー（PCS）スコアベースラインからの変化量 注：SF-36は、健康関連QOLを評価するための疾患非特異的な評価指標である。SF-36は身体機能（10項目）、身体的健康問題による役割制限（4項目）、体の痛み（2項目）、全体的健康感（5項目）、活力（4項目）、社会生活機能（2項目）、精神的問題による役割制限（3項目）、心理的な良好状態（5項目）を評価する8つの多項目尺度（35項目）で構成される。これら8つの尺度は、0から100までであり、高いほど健康状態良好であることを示す。8つの尺度をPCSスコアとしてまとめることができ、PCSスコアも0から100までであり、高いほど健康状態良好であることを示す。 - Week 65でのPNDスコアのベースラインからの変化量 注：PNDスコアは6段階の評価システムです。ステージ0：症状無し、ステージ1：感覚障害はあるが、歩行能力を維持している、ステージ2：歩行能力は低下しているが、杖や松葉杖なしで歩行可能、ステージ3A/B：片側/両側の杖や松葉杖で歩行可能、ステージ4：車椅子や寝たきり状態 - Week 65での補正体格指数（mBMI）のベースラインからの変化量 注：mBMIはキログラム/平方メートル（kg/m^2）の体格指数にグラム/リットル（g/L）の血清アルブミンをかけたものと定義されます。

対象疾患

年齢（下限）	20
年齢（上限）	82
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無