臨床研究実施計画番号 jRCT2071210009
最終情報更新日：2024年3月6日
登録日：2021年4月12日
遺伝性トランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する、無作為化、非盲検、第III相、国際共同試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中断 |
|---|---|
| 対象疾患 | 遺伝性トランスサイレチン型アミロイドポリニューロパチー（hATTR-PN） |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 14 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | - Week 66での補正神経障害スコア（mNIS+7）のベースラインからの変化量 注：mNIS+7複合スコアは脱力、感覚神経、反射神経、神経伝導、自律神経機能を評価する神経症状の指標である。-22.32から346.32までの値をとり、高値ほど低機能であることを示す。 - Week 66でのNorfolk QOL質問票‐糖尿病神経障害（Norfolk QoL-DN）のベースラインからの変化量 注：Norfolk QoL-DNスコアは身体機能及び大径繊維神経障害、症状、生活動作、小径線維ニューロパチー、自律神経障害の評価方法である。-4から136までの値をとり、高値ほどQoLが低いことを示す。 - Week 66での血清TTR濃度のベースラインからの変化率 - Week 35での血清TTR濃度のベースラインからの変化率 - Week 35でのmNIS+7のベースラインからの変化量 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 20 |
|---|---|
| 年齢（上限） | 82 |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT04136184 2019-001698-10 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。