IPSS-R分類でVery Low、Low又はIntermediateリスクの骨髄異形成症候群による赤血球輸血依存性貧血を有する、赤血球造血刺激因子製剤による治療歴のない成人患者を対象に、elriterceptの有効性及び安全性をエポエチンアルファと比較する第3相、多施設共同、非盲検、ランダム化試験

臨床研究実施計画番号 jRCT2061250089

最終情報更新日：2026年2月13日

登録日：2026年2月13日

IPSS-R分類でVery Low、Low又はIntermediateリスクの骨髄異形成症候群による赤血球輸血依存性貧血を有する、赤血球造血刺激因子製剤による治療歴のない成人患者を対象に、elriterceptの有効性及び安全性をエポエチンアルファと比較する第3相、多施設共同、非盲検、ランダム化試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	骨髄異形成症候群
試験開始日（予定日）
目標症例数	300
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

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試験の内容

主要評価項目	1.Day 1からWeek 24までの期間中に連続12週間以上のRBC-TIかつ平均ヘモグロビン値のベースラインから1.5 g/dL以上の増加を達成した参加者の割合評価期間：サイクル1 Day 1（C1D1）からWeek 24まで赤血球輸血非依存（RBC-TI）は、治験薬投与期間中の指定された期間において赤血球（RBC）輸血が行われないこととして定義される。
副次評価項目	1.Day 1からWeek 24までの期間中に連続16週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 2.Day 1からWeek 24までの期間中に連続12週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 3.Day 1からの連続24週間のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 4.Functional Assessment of Chronic Illness Therapy（FACIT）-Fatigue尺度スコアを指標として、Week 12からWeek 24までの期間中に赤血球輸血を受けていない状態で意味のあるスコア改善がみられた、又は意味のある悪化がみられなかった参加者の割合評価期間：Week 12終了時からWeek 24終了時まで FACT-An質問票を用いて、貧血を有する参加者の機能及びウェルビーイングに対する疾患症状の影響を評価する。FACT-An貧血尺度には、疲労に特異的な13項目〔Functional Assessment of Chronic Illness Therapy（FACIT）-Fatigue尺度も構成する〕が含まれる。 5.Day 1からWeek 24までの期間中に8週間以上、及び最大Week 48までの期間中に12週間以上の血液学的改善－赤血球反応（HI-E）を達成した参加者の割合評価期間：Week 1からWeek 24およびWeek48まで HI-Eは、最初の24週間のうち、連続56日間HI-E基準を満たした参加者の割合として定義する。 6.Day 1からWeek 24までの期間中に連続8週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 7.Day 1からWeek 48までの期間中に連続24週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 48まで 8.初回投与日からRBC-TIが最初に達成されるまでの期間評価期間：C1D1からWeek 24まで RBC-TIは、治験薬投与継続中に事前に規定した期間にわたり赤血球輸血が行われないこととして定義される。初回投与日から、連続12週間以上及び連続16週間以上のRBC-TIが最初に達成されるまでの期間。 9.ベースラインからWeek 24及びWeek 48までの平均ヘモグロビン値の変化量評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 10.連続12週間以上及び16週間以上のRBC-TIを達成した参加者におけるRBC-TIの最長持続期間評価期間：C1D1からWeek 24まで 11.投与期間中に使用した赤血球輸血（pRBC）単位の総数評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 12.投与期間中に使用したpRBC単位の月平均値評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 13.初回投与日から投与期間中の初回赤血球輸血日までの期間評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 14.初回投与日から連続8週間以上のHI-Eが最初に達成されるまでの期間評価期間：C1D1からWeek 24まで 15.EORTC QLQ-C30尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで EORTC QLQ-C30は、がん患者の機能、ウェルビーイング及び自覚症状を評価するためにデザインされた30項目からなる患者報告によるマルチドメイン質問票である。 16.FACT-Anemia（FACT-An）尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで 17.FACIT-Fatigue尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで 18.EORTC QLQ-C30尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 19.FACT-An尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 20.FACIT-Fatigue尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 21.Week 48までのEORTC QLQ-C30尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 22.Week 48までのFACT-An尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 23.Week 48までのFACIT-Fatigue尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 24.Elriterceptの投与を受けた参加者における血漿中濃度－時間データ評価期間：C1D1の投与前および投与後の複数時点から、C13D1まで（約49週） 25.Elriterceptの投与を受け、抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の割合評価期間：C1D1から最終投与後60日まで（約5年） 26.ランダム化からAML初回診断までの期間評価期間：無作為化からWeek 48まで世界保健機関（WHO）分類に基づき、末梢血又は骨髄中の芽球割合が20%以上（%）となるAMLの診断に至る疾患進行。 27.ランダム化から死因を問わない死亡までの期間評価期間：ランダム化からWeek 48まで

主要評価項目

1.Day 1からWeek 24までの期間中に連続12週間以上のRBC-TIかつ平均ヘモグロビン値のベースラインから1.5 g/dL以上の増加を達成した参加者の割合評価期間：サイクル1 Day 1（C1D1）からWeek 24まで赤血球輸血非依存（RBC-TI）は、治験薬投与期間中の指定された期間において赤血球（RBC）輸血が行われないこととして定義される。

副次評価項目

1.Day 1からWeek 24までの期間中に連続16週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 2.Day 1からWeek 24までの期間中に連続12週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 3.Day 1からの連続24週間のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 4.Functional Assessment of Chronic Illness Therapy（FACIT）-Fatigue尺度スコアを指標として、Week 12からWeek 24までの期間中に赤血球輸血を受けていない状態で意味のあるスコア改善がみられた、又は意味のある悪化がみられなかった参加者の割合評価期間：Week 12終了時からWeek 24終了時まで FACT-An質問票を用いて、貧血を有する参加者の機能及びウェルビーイングに対する疾患症状の影響を評価する。FACT-An貧血尺度には、疲労に特異的な13項目〔Functional Assessment of Chronic Illness Therapy（FACIT）-Fatigue尺度も構成する〕が含まれる。 5.Day 1からWeek 24までの期間中に8週間以上、及び最大Week 48までの期間中に12週間以上の血液学的改善－赤血球反応（HI-E）を達成した参加者の割合評価期間：Week 1からWeek 24およびWeek48まで HI-Eは、最初の24週間のうち、連続56日間HI-E基準を満たした参加者の割合として定義する。 6.Day 1からWeek 24までの期間中に連続8週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24まで 7.Day 1からWeek 48までの期間中に連続24週間以上のRBC-TIを達成した参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 48まで 8.初回投与日からRBC-TIが最初に達成されるまでの期間評価期間：C1D1からWeek 24まで RBC-TIは、治験薬投与継続中に事前に規定した期間にわたり赤血球輸血が行われないこととして定義される。初回投与日から、連続12週間以上及び連続16週間以上のRBC-TIが最初に達成されるまでの期間。 9.ベースラインからWeek 24及びWeek 48までの平均ヘモグロビン値の変化量評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 10.連続12週間以上及び16週間以上のRBC-TIを達成した参加者におけるRBC-TIの最長持続期間評価期間：C1D1からWeek 24まで 11.投与期間中に使用した赤血球輸血（pRBC）単位の総数評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 12.投与期間中に使用したpRBC単位の月平均値評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 13.初回投与日から投与期間中の初回赤血球輸血日までの期間評価期間：C1D1から投与終了まで（約5年） 14.初回投与日から連続8週間以上のHI-Eが最初に達成されるまでの期間評価期間：C1D1からWeek 24まで 15.EORTC QLQ-C30尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで EORTC QLQ-C30は、がん患者の機能、ウェルビーイング及び自覚症状を評価するためにデザインされた30項目からなる患者報告によるマルチドメイン質問票である。 16.FACT-Anemia（FACT-An）尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで 17.FACIT-Fatigue尺度スコアに意味のある改善が認められた参加者の割合評価期間：C1D1からWeek 24およびWeek 48まで 18.EORTC QLQ-C30尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 19.FACT-An尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 20.FACIT-Fatigue尺度スコアの改善が確認されるまでの期間及び悪化が確認されるまでの期間評価期間：ベースラインからWeek 24およびWeek 48まで 21.Week 48までのEORTC QLQ-C30尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 22.Week 48までのFACT-An尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 23.Week 48までのFACIT-Fatigue尺度スコアの平均変化量評価期間：Week 48まで 24.Elriterceptの投与を受けた参加者における血漿中濃度－時間データ評価期間：C1D1の投与前および投与後の複数時点から、C13D1まで（約49週） 25.Elriterceptの投与を受け、抗薬物抗体（ADA）を有する参加者の割合評価期間：C1D1から最終投与後60日まで（約5年） 26.ランダム化からAML初回診断までの期間評価期間：無作為化からWeek 48まで世界保健機関（WHO）分類に基づき、末梢血又は骨髄中の芽球割合が20%以上（%）となるAMLの診断に至る疾患進行。 27.ランダム化から死因を問わない死亡までの期間評価期間：ランダム化からWeek 48まで

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無

研究責任医師
研究責任医師以外の責任者
研究資金等の提供組織名称
他の臨床研究登録機関発行の研究番号	2025-523544-12-00

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