臨床研究実施計画番号 jRCT2061240039
最終情報更新日：2025年3月31日
登録日：2024年7月25日
筋萎縮性側索硬化症及びSOD1変異を有する被験者を対象としたALN-SODの髄腔内反復用量漸増投与の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を評価するヒト初回投与試験
基本情報
| 進捗状況 | |
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| 対象疾患 | SOD1遺伝子変異を伴う筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS） |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 5 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | - ALN-SODの投与を受けた被験者に治験治療下で発現した有害事象（TEAE）の発生率 - ALN-SODの投与を受けた被験者におけるTEAEの重症度 |
|---|---|
| 副次評価項目 | - 脳脊髄液（CSF）中SOD1タンパク質濃度の経時的な濃度 - CSF中のSOD1タンパク質濃度の経時的な変化量 - 血漿中のニューロフィラメント軽鎖（NfL）濃度の経時的な濃度 - 血漿中NfL濃度の経時的な変化量 - CSF中NfL濃度の経時的な濃度 - CSF中NfL濃度の経時的な変化量 - 経時的な血漿中ALN-SOD濃度 - 経時的なCSF中ALN-SOD濃度 - 血清中のALN-SODに対する抗薬物抗体（ADA）の経時的な発現率 - 血清中のALN-SODに対するADAの抗体価 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 18 |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06351592 2023-510344-20-00 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。