臨床研究実施計画番号 jRCT2061230036
最終情報更新日：2025年5月8日
登録日：2023年7月4日
日本人APDS（活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群）患者を対象とした leniolisibの安全性及び有効性を評価する非盲検、非無作為化試験並びに非盲検、 長期継続投与試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集終了－試験継続中 |
|---|---|
| 対象疾患 | 活性化ホスホイノシチド3-キナーゼデルタ症候群（APDS） |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 3 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | Part 1 - 治験治療下で発現した有害事象（AE）、重篤な有害事象（SAE）及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合 - 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量 - バイタルサインのベースラインからの変化量 - 身体検査所見のベースラインからの変化量 - 心電図（ECG）のベースラインからの変化量 指標病変のSPD［磁気共鳴画像（MRI）又はコンピューター断層撮影（CT）による画像検査でChesonの基準に従い選択］のベースラインから投与終了時までの変化量 - B細胞全体のうちナイーブB細胞が占める割合のベースラインから投与終了時までの変化量 Part 2 - 治験治療下で発現したAE、SAE及び治験薬投与の中止に至ったAEの発現割合 - 臨床検査（血液学的検査、血液生化学検査及び尿検査）のベースラインからの変化量 - バイタルサインのベースラインからの変化量 - 身体検査所見のベースラインからの変化量 - 心電図のベースラインからの変化量 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 12 |
|---|---|
| 年齢（上限） | 75 |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | |
|---|---|
| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
|---|---|
| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。