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トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）患者を対象にION-682884の有効性及び安全性を評価する、プラセボ対照、無作為化、二重盲検、第III相、国際共同試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR CM）
試験開始日（予定日）
目標症例数	20
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	治験終了時点での、複合評価項目であるCVによる死亡率及びCVイベントの再発
副次評価項目	- Week 121時点での6MWTの距離のベースラインからの変化量 注：6MWTは6分間の歩行距離を測定する最大下運動テストである。6MWTにより、様々な慢性心肺疾患における機能的能力、治療への反応、及び予後に関する情報が得られる。 - Week 121時点でのカンザスシティ心筋症質問票（KCCQ）スコアのベースラインからの変化量 注：KCCQは、23項目から成る自己回答式の質問票であり、患者の健康状態の認識を患者自身で定量化するために開発された。想起期間は2週間であり、心不全の症状、その身体的及び社会的機能への影響、及び心不全が生活の質（QOL）にどのような影響を及ぼすかを評価する。KCCQは6つのドメインと2つのサマリースコアにより定量化される。 KCCQは、最悪から最良まで等間隔に連続して配置された評価尺度であり、スコアが高いほど良好な状態であることを示す。 - 治験終了時点でのCVイベントの発現率 - 治験終了時点でのCVによる死亡率 - 治験終了時点での全死因死亡率

対象疾患

年齢（下限）	20
年齢（上限）	90
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無