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強力化学療法に非適応の新規に診断されたKMT2A遺伝子再構成又はNPM1遺伝子変異を有する急性骨髄性白血病患者を対象としたbleximenibとベネトクラクス及びアザシチジンの併用投与を検討する第3相ランダム化，二重盲検プラセボ対照試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	急性骨髄性白血病
試験開始日（予定日）
目標症例数	600
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1.完全寛解（CR）達成した参加者の割合[期間：最長4年1ヶ月] CRは，骨髄芽球が（<）5パーセント（%）未満，循環血中の芽球を認めない，髄外病変を認めない，絶対好中球数（ANC） が（>=） 1.0 * 10^9/リットル（1,000/マイクロリットル [mcL]）以上，血小板数 >= 100 * 10^9/L（100,000/mcL） と定義する 2.全生存（期間）（OS）[期間：最長4年1ヶ月] 全生存期間はランダム化された時点から，死因を問わない死亡までの期間と定義する
副次評価項目	3.無イベント生存期間[期間：最長4年1ヶ月]無イベント生存期間は，ランダム化から治療不成功，再発又は死因を問わない死亡までの期間と定義する 4.CRの持続期間[期間：最長4年1ヶ月] CR が最初に記録された日から，再発のエビデンスが最初に記録された日又は原因を問わない死亡のいずれか早い方までにおける，CR の持続期間を，奏効例についてそれぞれ推定する 5.CR達成までの期間 [期間：最長4年1ヶ月]CR達成までの期間は，ランダム化から最初の奏効の記録までの期間と定義する 6.CR測定可能残存病変（MRD-）率 [期間：最長4年1ヶ月]CRMRD-率は，CRMRD-を達成した参加者の割合と定義する 7.輸血非依存を達成した参加者の割合 [期間: 最長4年1ヶ月]輸血非依存は，56 日間にわたり赤血球（RBC）及び血小板輸血を必要としない状態と定義する 8.同種造血幹細胞移植（Allo-HSCT）を受けた参加者の割合[期間: 最長4年1ヶ月]Allo-HSCT率は，ランダム化後にallo-HSCTを受けた参加者の割合と定義する 9.有害事象（AE）を発現した参加者数[期間: 最長4年1ヶ月]AE とは，臨床試験に参加している参加者に起こる，必ずしも試験中の医薬品/生物学的製剤との因果関係がない、あらゆる好ましくない医療上のできごとである。 重症度は，National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events （NCI-CTCAE）バージョン 5.0 に従って評価される。 重症度スケールはグレード 1 （軽度）からグレード 5 （死亡）までである。グレード 1 = 軽度，グレード 2 = 中等度，グレード 3 = 重度，グレード 4 = 生命を脅かす，グレード 5 = 有害事象に関連した死亡。 10.臨床検査パラメータに異常が認められた参加者数 [期間: 最長4年1ヶ月]臨床検査値の異常が認められた参加者は報告される 11.血清Bliximenib濃度[期間: 最長4年1ヶ月]血清サンプルを分析してbleximenib濃度を決定する

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無