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筋強直性ジストロフィー1型治療薬としてのAOC 1001静注用の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、国際共同試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	筋強直性ジストロフィー1型
試験開始日（予定日）	2024-09-24
目標症例数	16
臨床研究実施国	米国/英国/スペイン/オランダ/イタリア/アイルランド/ドイツ/フランス/デンマーク/カナダ/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	AOC 1001は8週間ごとに静脈内投与される。初回投与量は2mg/kg AOC 1001で、その後の投与量はすべて4mg/kg AOC 1001である。

試験の内容

主要評価項目	手の機能
副次評価項目	握力、QMT複合スコア総点、DM1-ActivC

対象疾患

年齢（下限）	16歳以上
年齢（上限）	65歳以下
性別	男女両方
選択基準	1. DMPK遺伝子のCTGリピート長が100以上であることに基づき臨床的及び遺伝学的にDM1と診断された。 2. スクリーニング時に10メートル以上の自力歩行（装具・足関節装具の使用は可）可能である。
除外基準	1. 妊婦、授乳婦又は治験期間中に妊娠を計画している女性 2. 避妊要件に従う意思がない。 3. 治験参加者として適格ではないと判断される臨床検査の異常値、症状、または疾患 4. コントロール不良の糖尿病 5. スクリーニング前3ヵ月以内に非代償性心不全の既往がある。ペースメーカ／ICD植込みを既に装着している治験参加者は除外されない。 6. スクリーニング時に体格指数35 kg/㎡超 7. 最近、他の治験薬又は生物学的製剤の投与を受けた。 8. ベースラインより5半減期前又は14日前、いずれか長い方の間に抗ミオトニア治療を受けた。

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無