患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト　臨床研究情報ポータルサイト

重度VWDと診断された小児患者を対象にボニコグ アルファ（rVWF）の定期補充療法の有効性及び安全性を評価する第3相、前向き、非盲検、非対照、多施設共同試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	フォンウィルブランド病（VWD）
試験開始日（予定日）
目標症例数	24
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1.ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中に治験責任医師が評価した、自然出血又は外傷性出血事象の年間出血率（ABR） 評価期間：12か月間 ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中に治験責任医師が分類した、自然出血及び外傷性出血の両方の出血事象について、各被験者の試験期間中のABRと過去のABRと比較して評価する。
副次評価項目	1.Treatment-emergent adverse event（TEAE）及び重篤な有害事象（SAE）が発現した被験者数 評価期間：12か月間 2.TEAEが発現した被験者数（重症度別） 評価期間：12か月間 3.TEAE及びSAEが発現した被験者数（因果関係別） 評価期間：12か月間 4.血栓塞栓症、過敏症反応及び注入に伴う反応（IRR）が発現した被験者数 評価期間：12か月間 5.VWF及び血液凝固第VIII因子（FVIII）に対する中和抗体が発現した被験者数 評価期間：12か月間 6.VWF及びFVIIIに対する結合抗体が発現した被験者数 評価期間：12か月間 7.バイタルサインパラメータに臨床的に有意なベースラインからの変化が認められた被験者数 評価期間：12か月間 治験責任医の評価により、バイタルサインパラメータに臨床的に有意なベースラインからの変化が認められた被験者数を評価する。 8.臨床検査パラメータに臨床的に有意なベースラインからの変化が認められた被験者数 評価期間：12か月間 治験責任医師の評価により、臨床検査パラメータに臨床的に有意なベースラインからの変化が認められた被験者数を評価する。 9.ABR分類別の被験者数 評価期間：12か月間 ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中のABR分類は、0、0～2、2～5又は>5とする。ABR分類別の被験者数を評価する。 10.本試験への登録前にオンデマンド治療を受けていた被験者においてABR減少に成功した被験者数 評価期間：12か月間 ABR減少の成功は、ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中の自然出血事象のABRが、本試験登録前のOD中（被験者の過去のABR）と比較して25%以上減少と定義する。本試験への登録前にオンデマンド治療を受けていた被験者においてABR減少に成功した被験者数を評価する。 11.pdVWF切替え被験者においてABR維持に成功した被験者数 評価期間：12か月間 ABR維持の成功は、ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中の自然出血事象のABRが、本試験登録前のpdVWFのProphy中のABRを超えない場合と定義する。pdVWF切替え被験者においてABR維持に成功した被験者数を評価する。 12.過去及びボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中のABR（出血部位別） 評価期間：12か月間 13.過去及びボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中の自然出血事象のABR（原因別） 評価期間：12か月間 14.ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中の1週間あたりの総投与回数 評価期間：12か月間 15.ボニコグ アルファ（rVWF）のProphy中の1週間あたりの平均投与回数 評価期間：12か月間 16.Prophy中の1ヵ月あたりのボニコグ アルファ（rVWF）の体重調整後の総投与量 評価期間：12か月間 17.出血事象消失時の破綻出血治療の止血効果に関する総合評価 評価期間：12か月間 18.出血事象ごとのボニコグ アルファ（rVWF）及びアドベイト（rFVIII、オクトコグアルファ）の投与回数 評価期間：12か月間 19.出血事象ごとのボニコグ アルファ（rVWF）及びアドベイトの体重調整後の投与量 評価期間：12か月間 20.von Willebrand因子リストセチンコファクター活性（VWF:Rco）に基づく血漿中ボニコグ アルファ（rVWF）濃度 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 21.von Willebrand因子抗原（VWF:Ag）に基づく血漿中ボニコグ アルファ（rVWF）濃度 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 22.von Willebrand因子コラーゲン結合（VWF:CB）に基づく血漿中ボニコグ アルファ（rVWF）濃度 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 23.von Willebrand因子糖タンパク質1b結合活性（VWF:GP1bM）に基づく血漿中ボニコグ アルファ（rVWF）濃度 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 24.血漿中の血液凝固第Ⅷ因子（FVIII:C）濃度 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 25.VWF:Rcoに基づく増分回収率 評価期間：12か月間 26.VWF:Agに基づく増分回収率 評価期間：12か月間 27.VWF:CBに基づく増分回収率 評価期間：12か月間 28.VWF:GP1bMに基づく増分回収率 評価期間：12か月間 29.VWF:Rcoに基づく、投与間隔における血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC 0-Tau;ss）及び0時間から96時間までの血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC0-96;ss）の比 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 30.VWF:Rcoに基づく終末相半減期（t1/2） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 31.VWF:Rcoに基づく投与間隔における最高血漿中濃度（Cmax;ss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 32.VWF:Rcoに基づく定常状態で最大血漿中濃度に到達するまでの最短時間（Tmax;ss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 33.VWF:Rcoに基づく分布容積（Vss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 34.VWF:Rcoに基づくクリアランス（CL） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 35.FVIII:Cに基づく投与間隔における最高血漿中濃度（Cmax;ss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 36.FVIII:Cに基づく定常状態で最大血漿中濃度に到達するまでの最短時間（Tmax;ss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 37.FVIII:Cに基づく、投与間隔における血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC 0-Tau;ss）及び0時間から96時間までの血漿中濃度－時間曲線下面積（AUC0-96;ss）の比 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで） 38.FVIII:Cに基づく0時間から96時間までの血漿中濃度-時間曲線下面積（AUC0-96; ss） 評価期間：投与前30分以内及び投与後の各時点（96時間後まで）

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）	17
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無