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10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者
試験開始日（予定日）
目標症例数	30
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	・PUL ver 2.0 総得点 ・％FVC、％PEF ・LVEF
副次評価項目	・握力、9HPT ・血清CK値 ・FVC、PEF、Sleep studyにおけるAHI, desaturation index, mean SpO2 ・NT-proBNP, cTnI, LVDd, LVFS ・末梢血単核球表面TRPV2発現 ・EQ-5D、DMDSAT ・人工呼吸療法導入、心イベント、総死亡 ・有害事象

対象疾患

年齢（下限）	10
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無