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筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を対象としたボスチニブ第1/2相試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	筋萎縮性側索硬化症（ALS）
試験開始日（予定日）	2022-04-03
目標症例数	25
臨床研究実施国	日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	ボスチニブを1日1回24週間経口投与する

試験の内容

主要評価項目	・ボスチニブ投与24週時点におけるベースライン（来院5：治験薬投与開始前）からのALSFRS-Rの変化量を外部対照データであるエダラボン検証試験（MCI186-19）のプラセボ群と比較する ・ボスチニブ24週間投与時の安全性評価
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	20歳以上
年齢（上限）	75歳以下
性別	男女両方
選択基準	1. ALSの診断基準である改訂版El Escorial Airlie House診断基準において，「Definite ALS」または「Probable ALS」のいずれかに分類されるALS患者 2. 特定疾患調査研究班の日本ALS重症度評価尺度で1度または2度の患者 3. 一次登録時に発症2年以内のALS患者 4. 観察期間中のALSFRS-Rの総スコアの変化が-1～-4点のALS患者 5. ALSFRS-Rの全項目のそれぞれで2点以上のスコアを有する患者［4 書字，5 摂食動作（1）は両側2点以上であること］
除外基準	1. 気管切開している患者 2. 呼吸機能が低下し，登録時に呼吸困難を訴えている患者（ALSFRS-Rの「呼吸（10）呼吸困難，（11）起座呼吸，（12）呼吸不全」の3項目のいずれかが3点以下） 3. 一次登録時および二次登録時に%FVCが80%未満の患者 4. 神経伝導検査で伝導ブロックなどの脱髄の所見がある患者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無