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C5阻害剤による治療で効果不十分な発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象としてBCX9930経口単剤療法の有効性、安全性および忍容性を評価する無作為化・非盲検・多施設共同・並行群間比較試験(REEDEM-1)

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	発作性夜間ヘモグロビン尿症
試験開始日（予定日）	2022-02-01
目標症例数	81
臨床研究実施国	アルゼンチン/オーストリア/ブラジル/カナダ/コロンビア/フランス/香港/ハンガリー/イタリア/オランダ/スロバキア/韓国/スペイン/台湾/トルコ/イギリス/アメリカ/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	BCX9930 1日2回、約12時間おきに経口投与する。投与開始の最初14日間はBCX9930 200mgを1日2回経口投与し、その後はBCX9930 400mgを1日2回経口投与する。 対照薬：C5阻害剤の継続治療 エクリズマブ 継続中の投与レジメンで点滴静注により投与する。 ラブリズマブ 継続中の投与レジメンで点滴静注により投与する。

試験の内容

主要評価項目	ヘモグロビンのベースラインからの変化量［Week 12、16、20、24の平均値］
副次評価項目	1. 輸血不要症例の割合［Week4からWeek 24まで］ 2. 濃厚赤血球(pRBC)輸血単位数［Week 4からWeek 24まで］ 3. FACIT-Fatigue尺度スコアのベースラインからの変化r量［Week 12、16、20、24の平均値］

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	1. フローサイトメトリーによりPNHと確定診断された記録があり、スクリーニング時のPNH顆粒球クローンサイズ又はPNH単球クローンサイズが10%以上である。 2. スクリーニング来院前3ヵ月以上にわたってエクリズマブの投与を一定の用法・用量で受けているか、スクリーニング来院前6ヵ月以上にわたってラブリズマブの投与を一定の用法・用量で受けている。 3. スクリーニング時に以下の検査値が記録されている。 　a. ヘモグロビン(Hb)が105 g/L以下（10.5 g/dL。以下）である。 　b. 網赤血球絶対数(ARC)が100 × 109個/L以上（100,000個/μL以上、100 G/L以上）である。 　c. 絶対好中球数が0.75 × 109 個/L以上（750個/μL以上、0.75 G/L以上）である。 　d. 血小板数が30 × 109/L以上（30,000/μL以上、30 G/L以上）である。 　e. フェリチンが基準値下限(LLN)以上あるいは総鉄結合能が基準値上限(ULN)以下であることから、鉄貯蔵量が十分であると判断される。 f. Chronic Kidney Disease Epidemiology Collaboration（CKD-EPI）式に基づく推定糸球体ろ過量(eGFR)が60 mL/min/1.73 m2以上であり、基礎疾患であるPNHとは関連のない臨床的に問題となる腎機能の異常を示すエビデンスがない
除外基準	1. 遺伝性補体欠損症の既往歴又は現病歴がある。 2. 造血細胞移植又は固形臓器移植の既往歴があるか、本治験中に移植が必要になると予測される。 3. スクリーニング来院前180日以内に抗胸腺細胞グロブリンによる治療を受けた。 4. スクリーニング来院前28日以内に、赤血球生成促進剤（例：エリスロポエチン）、トロンボポエチン受容体作動薬（例：エルトロンボパグ）、ダナゾールのいずれかによる治療を開始した。 5. スクリーニング来院時に以下の検査値のうちいずれかが認められた。 　a. ALT（SGPT）がULNの3倍超。 　b. AST（SGOT）がULNの3倍超。 （注：ASTがULNの3倍超でも、それが溶血によるものであれば組入れ可とする。） 　c. 血清総ビリルビンがULNの2倍超 （注：血清総ビリルビンがULNの2倍超でも、それが溶血又はジルベール症候群によるものであれば組入れ可とする。ただし、溶血の場合は血清総ビリルビンがULNの5倍未満、ジルベール症候群の場合は血清総ビリルビンがULNの11倍未満でなければならない。）

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無	あり