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CYH33（選択的PI3Kα阻害剤）のPIK3CA関連過成長症候群（PROS）及び PIK3CA関連血管奇形（PRVM）患者を対象に安全性、忍容性、薬物動態特性及び有効性を評価する第I/II相多施設共同試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	PIK3CA関連過成長症候群（PROS）及びPIK3CA関連血管奇形（PRVM）
試験開始日（予定日）
目標症例数	81
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	盲検独立審査委員会の評価に基づく治験薬投与24週後の時点の奏効率（標的病変の体積の合計がベースライン時から 20％以上の減少を示し、非標的病変の疾患進行や新病変の出現がないと定義）。
副次評価項目	主要な副次的評価項目： ・盲検独立審査委員会の評価に基づく治験薬投与48週後の時点での奏効率 副次的評価項目： ・PRVMコホートで盲検下独立審査委員会の評価に基づく治験薬投与8週時点（二重盲検期）の奏効率 ・盲検独立審査委員会の評価に基づく治験薬投与8及び16週後の奏効率 ・盲検独立審査委員会の評価に基づく標的病変の体積の合計のベースライン時からの変化 ・治験担当医師の評価に基づく臨床反応評価 ・ベースライン時からの変化として、PRO に記録したPatient-reported outcomes measurement information system (PROMIS)及び生活の質スコア（EQ-5D-5L） ・AEの種類、発現割合及び重症度（NCI-CTCAE ver. 5.0 に従って評価）、並びに安全性評価の結果（例：身体検査の変化、検査データ、Karnofsky/Lansky performance status、バイタルサイン、心電図等） ・CYH33及びその代謝物I27の血漿中濃度

対象疾患

年齢（下限）	12
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無