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症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN）を有する神経線維腫症1 型（NF1）の成人患者を対象としてセルメチニブの有効性及び安全性を検討する並行群間、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、2 群第III 相国際多施設共同試験

基本情報

進捗状況	参加者募集終了－試験継続中
対象疾患	叢状神経線維腫 を伴う神経線維腫症1型
試験開始日（予定日）	2021-10-19
目標症例数	15
臨床研究実施国	オーストラリア/ブラジル/カナダ/中国/フランス/ドイツ/イタリア/ポーランド/ロシア/スペイン/アメリカ/英国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	A 群：セルメチニブ25 mg/m2 を1 日2 回経口投与 B 群：プラセボを1 日2 回経口投与

試験の内容

主要評価項目	A群に対する確定客観的奏効率（ORR）[期間：約3年] ORRは、REiNS基準に基づいてICRにより、完全奏効または確定部分奏効を確認した患者の割合と定義
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	- 18歳以上の成人で、症候性かつ手術不能な叢状神経線維腫（PN） を伴う神経線維腫症1型（NF1） と診断されている - volumetric MRI 評価により測定可能な、手術不能な標的となるPNを1つ以上有する - スクリーニング期間中、標的PNの慢性疼痛スコアを記録できる - 治験参加時に、慢性PN の鎮痛薬の使用が安定している - 十分な臓器と骨髄の機能を有する
除外基準	- 悪性神経膠腫又は悪性末梢神経鞘腫瘍が確認されている、又は疑われる者（化学療法又は放射線療法を必要としない視神経膠腫の患者は許容される） - 悪性腫瘍の既往歴。ただし、治癒目的で治療され、治験薬の初回投与前5 年以上活動性が確認されず、再発の潜在的リスクが低い悪性腫瘍の場合は組み入れ可能 - 遺伝性冠動脈疾患、治験参加前6 カ月以内に発症した急性冠動脈症候群、コントロール不良な狭心症、症候性心不全、心筋症、重症心臓弁膜症、LVEFの異常、コントロール不良の高血圧を含む、臨床的に重要な心血管疾患を有する者 - 眼圧が21 mmHg以上、網膜色素上皮剥離／中心性漿液性網膜症又は網膜静脈閉塞を含む、眼科所見／眼科疾患を有する者 - 過去にMEK阻害薬の投与歴がある者

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無