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再発・難治性多発性骨髄腫患者の治療における完全ヒト化BCMAキメラ抗原受容体自己 T 細胞注射（Equecabtagene Autoleucel）の第I/II相臨床試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	再発・難治性多発性骨髄腫
試験開始日（予定日）
目標症例数	17
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	主要評価項目： ・ 安全性（Part1）： - 有害事象の発生率と重症度（NCI-CTCAE v5.0に基づく） - サイトカイン放出症候群（CRS）と免疫エフェクター細胞関連神 経毒性症候群（ICANS；2019 ASCT基準に基づく）による有害事象の発生率と重症度 - 臨床検査結果の変化 ・ 有効性（Part2）： - 独立評価委員会（IRC）が評価したORR：最後の被験者がEque-cel投与後6ヵ月時点の全被験者のORR
副次評価項目	副次評価項目： ・ 有効性（国際骨髄腫ワーキンググループ（IMWG）2016基準）： -治験責任医師が評価した全奏効率（ORR）： 最後の被験者がEque-cel投与後の6ヵ月時点の全被験者のORR -IRC及び治験責任医師評価のORR： Eque-cel投与後1ヵ月、3ヵ月、6ヵ月以内の最良の奏効（PR、VGPR、CR、sCR）率 - IRC及び治験責任医師評価の奏効期間（DOR）： 投与後、最初の奏効（PR、VGPR、CR、sCR）からIMWG基準で定義されている疾患の進行性の証拠が最初に書面により記録された日までの期間 - IRC及び治験責任医師評価の奏効までの時間（TTR）： Eque-cel投与日から最初の奏効（PR 以上）が書面により記録された日までの期間 - IRC及び治験責任医師評価の完全奏効までの時間（TTCR）： Eque-cel投与日から完全奏効（CR）又は厳格な完全奏効 （sCR）までの期間 - 微小残存病変（MRD）評価： MRD陰性を達成した被験者の割合とMRD陰性の持続期間 - IRC及び治験責任医師評価の無増悪生存期間（PFS）： Eque-cel投与の日から、疾患が最初に進行した日まで、又は原因を問わず死亡までの期間 - 全生存期間（OS）： Eque-cel投与日から何らかの原因による死亡までの期間 ・ PK評価項目：Eque-cel投与後の末梢血中のBCMA CAR-T細胞及びEque-celのレンチウイルスベクターコピー数（VCN）の最大濃度（Cmax）、Cmax到達時間（Tmax）、0-28日間の曲線下面積（AUC；AUC0-28d）及び0-90日間のAUC（AUC0-90d）及び0日目から最後のPK測定時点のAUC（AUC0-last） ・ PD評価項目：末梢血中の循環可溶性BCMA（sBCMA）、各時点での免疫関連炎症性サイトカインC反応性タンパク質（CRP）、インターロイキン-6（IL-6）、及びフェリチンの濃度レベル

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）	70
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無