患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト　臨床研究情報ポータルサイト

DB-OTO-001

基本情報

進捗状況
対象疾患	オトフェリン遺伝子（OTOF）の両アレル変異に起因する先天性難聴
試験開始日（予定日）
目標症例数	2
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	・安全性の評価項目は治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）の発現率及び重症度 ・純音聴力検査（PTA）の平均値により評価した聴覚感度閾値70 dB 以下の達成
副次評価項目	・クリック音に対する聴性脳幹反応（ABR） ・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値45 dB 以下の達成 ・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値25 dB 以下の達成 ・年齢に応じた検査により評価した音声知覚スコア ・語音知覚閾値（SAT）：閾値70 dB 以下の達成 ・語音知覚閾値（SAT）：閾値45 dB 以下の達成 ・語音知覚閾値（SAT）：閾値25 dB 以下の達成 ・語音聴取閾値（SRT）：閾値70 dB 以下の達成 ・語音聴取閾値（SRT）：閾値45 dB 以下の達成 ・語音聴取閾値（SRT）：閾値25 dB 以下の達成 ・臨床全般印象評価尺度（医師）により評価した音声知覚能力の重症度 ・臨床全般印象評価尺度（親／法的保護者）により評価した音声知覚能力の重症度 ・臨床全般印象評価尺度（医師）により評価した音声知覚能力の変化 ・臨床全般印象評価尺度（親／法的保護者）により評価した音声知覚能力の変化 ・PTA の平均閾値70 dB 以下を達成した患者におけるPTA の平均閾値 ・PTA の平均閾値70 dB 超85 dB 以下を達成した患者におけるPTAの平均閾値 ・PTA の平均値により評価した聴覚感度閾値のベースラインからの10 dB 以上の改善の達成 ・PTA の平均閾値70 dB 以下を達成するまでの期間 ・TA の平均閾値70 dB 以下を達成した後に70 dB 超に再上昇した患者の割合 ・PTA の平均閾値70 dB 以下の持続

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）	18
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無