臨床研究実施計画番号 jRCT2033240371
最終情報更新日：2024年11月20日
登録日：2024年10月3日
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間 長期安全性/有効性評価試験）
基本情報
| 進捗状況 | |
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| 対象疾患 | 家族性LCAT欠損症 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 3 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 本治験製品の特性（ex vivo でレトロウイルスベクターにより LCAT 遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞であること）に関連して発生の可能性が否定できない有害事象の有無 ① 治験製品投与後の RCR の出現 ② 治験製品投与後の投与部位の腫瘍化 (ア) 悪性腫瘍検査（ TK活性） (イ) MRI検査 ③ 治験製品投与後の抗 LCAT 抗体の出現 ④ ①～③以外の予想しえない重篤な有害事象の発生 ①については、RCR の出現の有無、②については MRI 画像の変化により評価する。MRI 画像 および 24 週治験の安全性評価に関する所見から総合的な判定を行い、腫瘍発生の可能性の有無を評価する。③については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、抗 LCAT 抗体の発現の有無を評価する。 |
|---|---|
| 副次評価項目 | 安全性に係る副次評価項目： ① 同意取得後に生じた主要評価項目以外の有害事象の種類と発現頻度および重症度 ② 抗 FBS 抗体 ①については、脂肪摘出部位の異常所見の有無も含む。②については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、各抗体の発現の有無を評価する。 有効性に係る副次評価項目： 以下の血液生化学的検査値の経時的推移を評価する。 ① LCAT 活性（人工基質法・自己基質法・高感度人工基質法） ② 血中 LCAT 濃度（ELISA） ③ コレステロールエステル比 ④ HDL コレステロール ⑤ 総コレステロール ⑥LDLコレステロール |
対象疾患
| 年齢（下限） | 16 |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。