臨床研究実施計画番号 jRCT2033240371
最終情報更新日：2024年11月20日
登録日：2024年10月3日
家族性レシチンコレステロールアシルトランスフェラーゼ（LCAT）欠損症に対するLCAT遺伝子導入前脂肪細胞の自家投与による再生医療／遺伝子治療の医師主導治験（投与後240週間 長期安全性/有効性評価試験）
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中 |
|---|---|
| 対象疾患 | 家族性LCAT欠損症 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 3 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 本治験製品の特性（ex vivo でレトロウイルスベクターにより LCAT 遺伝子を導入したヒト前脂肪細胞であること）に関連して発生の可能性が否定できない有害事象の有無 ① 治験製品投与後の RCR の出現 ② 治験製品投与後の投与部位の腫瘍化 (ア) 悪性腫瘍検査（ TK活性） (イ) MRI検査 ③ 治験製品投与後の抗 LCAT 抗体の出現 ④ ①～③以外の予想しえない重篤な有害事象の発生 ①については、RCR の出現の有無、②については MRI 画像の変化により評価する。MRI 画像 および 24 週治験の安全性評価に関する所見から総合的な判定を行い、腫瘍発生の可能性の有無を評価する。③については治験製品投与前後での検査値の比較を行い、抗 LCAT 抗体の発現の有無を評価する。 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 16 |
|---|---|
| 年齢（上限） | |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。