患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト　臨床研究情報ポータルサイト

再発又は難治性急性骨髄性白血病患者を対象としたGDX012の安全性及び有効性を評価する非盲検、用量漸増、用量拡大、第1/2a相試験

基本情報

進捗状況	参加者募集中
対象疾患	白血病
試験開始日（予定日）	2023-07-11
目標症例数	53
臨床研究実施国	米国/日本
研究のタイプ	介入研究
介入の内容	第1相：GDX012の用量漸増 リンパ球枯渇化学療法を施行した後、第1相のDay 1に体重に基づく用量のGDX012を静脈内投与する。第1相では3つの用量レベルを検討する。一部の被験者は2回目の投与を受けることができる（日本以外）。 第2a相：GDX012 リンパ球枯渇化学療法を施行した後のDay 1に、第1相で選択された1つ又は2つの用量レベルのGDX012を、体重に基づく用量で静脈内投与する。一部の被験者は2回目の投与を受けることができる（日本以外）。

試験の内容

主要評価項目	1.用量制限毒性（DLT）が発現した被験者の数 評価期間：1か月間 2.GDX012の最大耐量（MTD） 評価期間：1ヵ月間 3.有害事象を発現した被験者の数 評価期間：14ヵ月間 有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験製品を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）の投与と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状若しくは病気のことであり、当該医薬品（治験製品を含む）との因果関係の有無は問わない。
副次評価項目	1.奏効が認められた被験者の数 評価期間：14ヵ月間 GDX012投与後の奏効には、完全完解（CR）、不完全な血球数回復を伴う完全完解（CRi）、部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）、形態学的無白血病状態（MLFS）又は部分寛解（PR）を達成した被験者が含まれる。奏効の評価はAMLに関する欧州白血病ネット（ELN）奏効基準に基づく。 2.フローサイトメトリーでの測定可能残存病変（MRD）が陰性状態の被験者の数 評価期間：14ヵ月間 3.奏効期間（DOR） 評価期間：14ヵ月間 DORはCR、CRh又はCRiを達成した時点から再発又は死亡のいずれか早い時点までの期間と定義する。 4.無イベント生存期間（EFS） 評価期間：14ヵ月間 EFSはGDX012の初回投与から奏効未達成、再発又は死亡までの期間と定義する。 5.全生存期間（OS） 評価期間：14ヵ月間 OSはGDX012の初回投与から死亡日までの期間と定義する。

対象疾患

年齢（下限）	18歳以上
年齢（上限）
性別	男女両方
選択基準	1.体重が40 kg以上である患者。 2.再発又は難治性急性骨髄性白血病（R/R AML）であることが病理学的に確認されている患者： a. 再発AMLは、CR、CRh、CRi又はMLFS達成後のいずれかの時点で、骨髄又は末梢血中の芽球割合が5%以上になることと定義する。 b. 難治性AMLは、以下のいずれかのレジメンの実施後に、CR、CRh、CRi又はMLFSのいずれも達成できなかった場合と定義する： i. 強力な寛解導入療法2コース。 ii. 2サイクル以上の、脱メチル化剤（HMA）又は低用量シタラビンをベースとする併用レジメン。 iii. 4サイクル以上のHMA単剤療法。 3.用量漸増パートでは、造血幹細胞移植（HSCT）に不適格である患者。 4.リンパ球枯渇療法前の時点で、余命が3ヵ月を超えると予想される患者。 5.Eastern Cooperative Oncology Group（ECOG） performance statusスコアが0～1である患者。 6.治験実施計画書に規定された、十分な腎機能、心機能、肝機能、肺機能及び骨髄機能を有する患者。
除外基準	1.急性前骨髄球性白血病と診断されている患者。 2.リンパ球枯渇化学療法前の規定の期間内に、治験実施計画書で規定された併用禁止薬／療法を受けた、又は受ける予定がある患者。 3.同意取得前3ヵ月以内に同種HSCTを受けた者、又は移植片対宿主病に対する全身療法を継続して必要とする患者。 4.活動性の中枢神経系病変を有する患者。 5.悪性腫瘍の既往歴を有する患者。ただし、悪性黒色腫以外の皮膚癌、上皮内癌（例：子宮頚部、膀胱又は乳房）又は治療の必要がない低悪性度の早期前立腺癌を有する患者、若しくは2年以上治療を受けずに寛解状態にある患者を除く。

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無