患者様やご家族など一般の方向け臨床・治癒情報サイト　臨床研究情報ポータルサイト

再発又は難治性急性骨髄性白血病患者を対象としたGDX012の安全性及び有効性を評価する非盲検、用量漸増、用量拡大、第1/2a相試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	白血病
試験開始日（予定日）
目標症例数	14
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1.用量制限毒性（DLT）が発現した被験者の数 評価期間：1か月間 2.GDX012の最大耐量（MTD） 評価期間：1ヵ月間 3.有害事象を発現した被験者の数 評価期間：14ヵ月間 有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）が投与された患者又は被験者に生じたあらゆる好ましくない医療上のできごとであり、必ずしも当該医薬品（治験製品を含む）の投与との因果関係が明らかなもののみを示すものではない。つまり有害事象とは、医薬品（治験製品を含む）の投与と時間的に関連のある、あらゆる好ましくない、又は意図しない徴候（臨床検査値の異常を含む）、症状若しくは病気のことであり、当該医薬品（治験製品を含む）との因果関係の有無は問わない。
副次評価項目	1.奏効が認められた被験者の数 評価期間：14ヵ月間 GDX012投与後の奏効には、完全完解（CR）、不完全な血球数回復を伴う完全完解（CRi）、部分的な血液学的回復を伴う完全寛解（CRh）、形態学的無白血病状態（MLFS）又は部分寛解（PR）を達成した被験者が含まれる。奏効の評価はAMLに関する欧州白血病ネット（ELN）奏効基準に基づく。 2.フローサイトメトリーでの測定可能残存病変（MRD）が陰性状態の被験者の数 評価期間：14ヵ月間 3.奏効期間（DOR） 評価期間：14ヵ月間 DORはCR、CRh又はCRiを達成した時点から再発又は死亡のいずれか早い時点までの期間と定義する。 4.無イベント生存期間（EFS） 評価期間：14ヵ月間 EFSはGDX012の初回投与から奏効未達成、再発又は死亡までの期間と定義する。 5.全生存期間（OS） 評価期間：14ヵ月間 OSはGDX012の初回投与から死亡日までの期間と定義する。

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無