臨床研究実施計画番号 jRCT2033230441
最終情報更新日：2025年10月9日
登録日：2023年11月9日
GENEr8-JPN：血液凝固第VIII因子製剤注射による定期補充療法を受けている血液凝固第VIII因子の残存活性レベル1 IU/dL未満の日本人血友病A患者を対象としてBMN 270（ヒト第VIII因子のアデノ随伴ウイルスベクター媒介遺伝子導入）の有効性及び安全性を評価する第III相非盲検単群試験
基本情報
| 進捗状況 | |
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| 対象疾患 | 血友病A |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 6 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | BMN 270 注射後Week 49～52 の期間に発色性合成基質法で測定したヒト血液凝固第VIII 因子（hFVIII）活性のベースラインからの変化量。 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 18 |
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| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
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関連情報
| 研究責任医師 | |
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| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06224907 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
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| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
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