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ミトコンドリア病治療薬MA-5の医師主導第ⅠI相試験 ―難聴を有するミトコンドリア病患者を対象としたMA-5の有効性、安全性及び薬物動態を評価する探索的医師主導第II相試験―

基本情報

進捗状況
対象疾患	難聴を有するミトコンドリア病
試験開始日（予定日）
目標症例数	15
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	有効性評価項目： 1.聴覚に関する評価項目 1)聴性脳幹反応（ABR）検査による聴力閾値 2)標準純音聴覚試験（周波数｛125、250、500、1000、2000、4000、8000 Hz｝での聴力レベル及び平均聴力レベル） 3)歪成分耳音響放射検査（DPOAE）による音響放射の出力レベル 4)静寂下及び雑音下での語音聴力検査（最良語音明瞭度及び語音聴取閾値） 5)聴覚障害程度：軽度、中等度、高度、重度 6)Hearing Handicap Inventory for Adults（HHIA）日本語版（質問票）スコア 7)12-item version of the Speech, Spatial and Qualities of Hearing Scale （SSQ12）（質問票）スコア 8)耳鳴りの日常生活への支障度に関する質問票-12（THI-12）スコア 9)聴力に関する全般的改善度：著明改善、改善、やや改善、不変、やや悪化、悪化、著明悪化 10)自覚的改善度（PGI）：非常に良くなった、良くなった、少し良くなった、変わらない、少し悪くなった、悪くなった、非常に悪くなった ※聴覚に関する有効性評価項目においては、両方の耳で評価する。 2.ミトコンドリア病に関連した評価項目 1)MMSEスコア 2)6分間歩行距離（副次評価項目として、心拍数、呼吸困難、疲労感、経皮的動脈血酸素飽和度｛SpO2｝も測定） 3)両上肢の握力測定値 4)脳卒中発症の頻度 5)腎機能評価：eGFR、血清クレアチニン（Cr）値 6)血糖・インスリン抵抗性：空腹時血糖、空腹時血清インスリン、 homeostatic model assessment for insulin resistance（HOMA-IR）、ヘモグロビンA1c（HbA1c）、 homeostatic model assessment of beta cell function（HOMA-β）の値 7)血中growth differentiation factor 15（GDF15）、fibroblast growth factor 21（FGF21）濃度、血中乳酸及びピルビン酸濃度、乳酸／ピルビン酸 比 8)心機能評価：心エコー検査によるLVEF、X線検査による心胸郭比（CTR） 9)ミトコンドリア病の重症度スコア（JMDRS） 薬物動態評価項目： ＜測定時期（採血）＞ 1.治験薬投与0週時（1日）：投与開始前、投与後2、4、6、8、24時間後（+10分） 2.治験薬投与4週時（29日）：投与開始前、投与後2、4、6、8、24時間後（+10分） ＜測定時期（蓄尿）＞ 1.治験薬投与0週時（1日）：投与後0～4、4～8、8～24時間 2.治験薬投与4週時（29日）：投与後0～4、4～8、8～24時間 ＜測定項目＞ 1.血漿中薬物動態パラメータ（最高血漿中濃度｛Cmax｝、最高血漿中濃度到達時間｛Tmax｝、血漿中濃度-時間曲線下面積｛AUC｝、消失半減期｛t1/2｝等） 2.血漿中代謝物（酸化体、還元体、硫酸抱合体、グルクロン酸抱合体、脱炭酸体）濃度 3.尿中排泄率等 4.尿中代謝物（酸化体、還元体、硫酸抱合体、グルクロン酸抱合体、脱炭酸体）濃度、及びそのCr補正濃度 ＜測定時期（採血、採尿｛随時尿｝）＞ 規定Visit 6：投与後8週時及び規定Visit 7：投与後12週時の治験薬投与4時間後（±1時間） ＜測定項目＞ 1.血漿中MA-5濃度 2.血漿中代謝物（酸化体、還元体、硫酸抱合体、グルクロン酸抱合体、脱炭酸体）濃度 3.尿中MA-5濃度、及びそのCr補正濃度 4.尿中代謝物（酸化体、還元体、硫酸抱合体、グルクロン酸抱合体、脱炭酸体）濃度、及びそのCr補正濃度 安全性評価項目： 1.有害事象の発現状況 2.特に注目すべき有害事象の発現率 3.臨床検査（血液検査、尿検査） 4.バイタルサイン（血圧、脈拍数、体温） 5.12誘導心電図 探索的評価項目： 1.足関節上腕血圧比（ABI）／心臓足首血管指数（CAVI）
副次評価項目

対象疾患

年齢（下限）	16
年齢（上限）	65
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無