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温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）患者を対象としたリルザブルチニブの有効性及び安全性を評価する非盲検期間及び長期継続投与を伴う第III相、多施設共同、ランダム化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	自己免疫性溶血性貧血
試験開始日（予定日）
目標症例数	90
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	1. ヘモグロビン（Hb）持続反応（DHR）を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ DHRは、主要解析期間（PAP）のWeek 12からWeek 24（当該Weekを含む）までの評価可能な規定来院の3分の2以上においてHbのベースラインから2 g/dL以上の増加と定義する。
副次評価項目	1. Hbの全反応（奏効又は完全奏効）を達成した被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ 奏効は、輸血を受けていない、かつレスキュー薬を使用していない場合、Hbのベースラインから2 g/dL以上の増加と定義する。 完全奏効は、輸血を受けておらず、かつレスキュー薬を使用していない、溶血（すなわち、正常な間接ビリルビン、乳酸脱水素酵素［LDH］、ハプトグロビン及び網状赤血球）のエビデンスがないHb 12 g/dL以上（女性）又は13 g/dL以上（男性）と定義する。 2. PAP中のHbのベースラインから2 g/dL以上の初回増加を達成するまでの期間（日数）（輸血を受けていない、かつレスキュー薬を使用していない） ［評価期間：Week 24まで］ 3. 慢性疾患治療の機能評価（FACIT）－疲労で測定する疲労の総スコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 4. LDH濃度のベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 5. PAP中の投与のWeek 4後レスキュー治療の使用を要する被験者の割合 ［評価期間：Week 24まで］ 6. FACIT－呼吸困難で測定する呼吸困難の重症度スコアのベースラインからの変化量 ［評価期間：ベースラインからWeek 24まで］ 7. 治験薬投与下で発現した有害事象（TEAE）、治験薬投与下で発現した重篤な有害事象（SAE）、治験薬投与下で発現した特に注目すべき有害事象（AESI）の発現割合、臨床検査評価、バイタルサイン、身体検査及び心電図（ECG） ［評価期間：Week 104まで］

対象疾患

年齢（下限）	18
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無