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SYNOVIIIUS：血友病A患者の滑膜肥厚に対するエフアネソクトコグアルファの予防的投与の有効性に関する前向き介入試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	血友病A
試験開始日（予定日）
目標症例数	4
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	Week 52におけるHEAD-US滑膜炎ドメインスコアが改善（ベースラインから1ポイント以上の減少）した関節の割合
副次評価項目	1) ベースラインからのWeek 52の関節HEAD US滑膜炎スコアの分布の変化。 2) すべての指標関節で、ベースラインからWeek 52に不変、または悪化したHEAD US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の数と割合。 3) すべての指標関節で、ベースラインからWeek 52に改善、不変、または悪化したHEAD US滑膜炎ドメインスコアを持つ関節の数と割合。 4) 指標関節で報告されたHEAD-US滑膜炎ドメインスコアがベースラインからWeek 52で改善、不変、悪化した指標関節を有する患者の数と割合。 5) Week 52での患者あたりの全指標関節の平均HEAD-US滑膜炎ドメインスコアのベースラインからの変化量。 6) Week 26のHEAD-US、HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインからの変化量。 7) Week 52のHEAD-US、HJHSの合計/ドメインスコアのベースラインからの変化量。 8) ベースラインからWeek 52の EQ-5D-5L、PROMIS-SF (v2.0) Pain Intensity 3a、PROMIS-SF (v1.1) Pain Interference 6a、及び PROMIS-SF (v2.0) Physical Function 6b によって評価されたPROの変化。 9) Week 52での患者報告による治療の選好と満足度（調査と終了時インタビューを通じて評価）。 10) 12ヵ月間のエフアネソクトコグアルファをQWの予防投与することによる有効性を評価すること。 11) ベースラインからWeek 52のABR及びAjBR（特発性、外傷性）の変化量。 12) ベースラインからWeek 52に標的関節の消失、再発、又は進展が認められた患者数の変化量。 13) エフアネソクトコグアルファをQWの予防投与することに対する安全性と忍容性を評価すること。 14) AE、治療中止につながるすべてのAE、SAE、及びAESIの発生。

対象疾患

年齢（下限）	12
年齢（上限）
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無