臨床研究実施計画番号 jRCT2031250113
最終情報更新日：2025年10月27日
登録日：2025年5月21日
レット症候群を有する女児及び女性を対象としたtrofinetide の臨床試験（無作為化、二重盲検、プラセボ対照、並行群間期及びその後の非盲検投与期で構成）
基本情報
| 進捗状況 | |
|---|---|
| 対象疾患 | レット症候群 |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 24 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | ・ Week 12 における臨床全般印象度‐改善度（CGI-I）スコア |
|---|---|
| 副次評価項目 | ・ Week 12 における Rett Syndrome Behavior Questionnaire（RSBQ）総スコアのベースラインからの変化量 Week 12 におけるベースラインからの変化量 ・ Communication and Symbolic Behavior Scales Developmental Profile(TM) Infant Toddler （CSBS-DP-IT）Checklist‐Social Composite スコア ・ Rett Syndrome Clinician Rating of Ability to Communicate Choices（RTT-COMC） ・ RSBQ サブスケール － 全体的な気分（General mood） － 呼吸の問題（Breathing problems） － 手の動き（Hand behavior） － 顔の動き（Face movements） － 体の揺れと無表情な顔（Body rocking and expressionless face） － 夜の行動（Night-time behavior） － 恐怖／不安感（Fear/anxiety） － 歩行／立位（Walking/Standing） ・ 臨床全般印象度‐重症度（CGI-S） |
対象疾患
| 年齢（下限） | 2 |
|---|---|
| 年齢（上限） | |
| 性別 | |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | |
|---|---|
| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
|---|---|
| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。