臨床研究実施計画番号 jRCT2031240514
最終情報更新日：2025年5月15日
登録日：2024年11月28日
サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA）患者を対象とした脳室アクセスデバイスを用いる組換えヒトヘパラン-N-スルファターゼ（rhHNS、GC1130A）の安全性、忍容性、有効性、薬物動態及び薬力学を評価する第1相非盲検用量漸増試験
基本情報
| 進捗状況 | 参加者募集中 |
|---|---|
| 対象疾患 | サンフィリッポ症候群A型（MPS IIIA） |
| 試験開始日（予定日） | |
| 目標症例数 | 1 |
| 臨床研究実施国 | |
| 研究のタイプ | |
| 介入の内容 |
試験の内容
| 主要評価項目 | 有害事象の発現率及び特徴 |
|---|---|
| 副次評価項目 |
対象疾患
| 年齢（下限） | 24 |
|---|---|
| 年齢（上限） | 72 |
| 性別 | 男女両方 |
| 選択基準 | |
| 除外基準 |
保険外併用療養費
| 保険外併用療養費の有無 |
|---|
関連情報
| 研究責任医師 | |
|---|---|
| 研究責任医師以外の責任者 | |
| 研究資金等の提供組織名称 | |
| 他の臨床研究登録機関発行の研究番号 | NCT06567769 |
問い合わせ窓口
| 担当者 | |
|---|---|
| 所属機関 | |
| 所属部署 | |
| 郵便番号 | |
| 住所 | |
| 電話 | |
| FAX | |
※実施責任組織と研究実施場所が異なる場合があります。
詳しくは各お問い合わせ窓口の担当にお伺い下さい。