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長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）の小児患者を対象に、主要臨床事象（MCE）に対するトリヘプタノインの効果を、偶数鎖中鎖トリグリセリド（MCT）と比較評価する無作為化二重盲検多施設共同試験

基本情報

進捗状況
対象疾患	長鎖脂肪酸代謝異常症（LC-FAOD）
試験開始日（予定日）
目標症例数	4
臨床研究実施国
研究のタイプ
介入の内容

試験の内容

主要評価項目	・MCEの年間発現率
副次評価項目	・MCEの年間投与期間 ・低血糖事象の年間発現率をMCE及び自宅での臨床事象（HCE）として記録 ・CGI-Cスケールスコア ・左室駆出率、左室収縮期容積、左室壁重量 ・肝臓サブスタディに登録された被験者を対象に1H-MRSにより評価した肝プロトン密度脂肪率測定（PDFF）%のベースラインから6ヵ月目までの変化量 ・横紋筋融解症MCEの年間発現頻度及び期間 ・心筋症MCEの年間頻度及び期間 ・低血糖MCEの年間持続期間 ・以下のスコアのベースラインからの変化： - 介護者の報告によるPedsQL 4.0一般コアスケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（2歳以上） 又は - PedsQL乳幼児スケール（身体的健康サマリー、心理社会的健康サマリー、合計スコア）（生後1ヵ月～24ヵ月未満） ・生存期間 ・年間入院日数 ・学校欠席日数または学習機会欠席日数 ・治験薬投与後に発現した有害事象（TEAE）、重篤なTEAE及びAESIの頻度、重症度及び治験薬との因果関係 ・用量変更、用量減量、投与中断、治験薬の投与中止及び治験中止に至ったTEAE及び重篤なTEAEの発現率 ・ヘプタン酸及びベータヒドロキシペンタン酸（BHP）の血漿中濃度 ・経口液剤と混合したトリヘプタノインの受容性及び嗜好性調査スコア

対象疾患

年齢（下限）
年齢（上限）	18
性別
選択基準
除外基準

保険外併用療養費

保険外併用療養費の有無